治疗慢性粒细胞白血病(CML)；阿西米尼治疗处于慢性阶段的费城（Ph）染色体阳性CML患者，此前接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的治疗。治疗携带T315I突变的上述患者。FDA批准阿西米尼是基于III期ASCEMBL试验和I期(NCT02081378)研究的结果，该研究包括具有T315I突变的Ph+CML-CP患者。

　　阿西米尼（asciminib）研发代码ABL001，是一种针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋(STAMP)结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。

　　在24周时，阿西米尼的MMR率与Bosulif(bosutinib)相比几乎翻了一番（25%与13%[P=0.029]）

　　由于不良反应而停止治疗的患者比例在阿西米尼组（n=156）中比在Bosulif组（n=76）中低三倍以上（7%对25%）

　　阿西米尼组最常见（发生率≥20%）的不良反应和实验室异常分别是：上呼吸道感染和肌肉骨骼疼痛；血小板和中性粒细胞计数减少，血红蛋白减少；甘油三酯、肌酸激酶和丙氨酸氨基转移酶(ALT)增加。

　　阿西米尼是首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。

　　慢性髓性白血病（Chronic myeloid leukemia，CML）又译为慢性骨髓性白血病，慢性粒细胞白血病。是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血中粒细胞显著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。对很多患者来说，目前的疗法受到不耐受和耐药性的限制，而且携带T315I突变的患者对大部分TKIs产生耐药性，因此疾病进展风险增加。

　　阿西米尼的授权是基于对至少两种TKI有耐药性或不耐受性的患者进行的3期ASCEMBL试验的结果。

　　在试验期间，与波舒替尼（bosutinib）相比，阿西米尼在24周时的主要分子反应率几乎翻了一番。同时，与博舒替尼相比，阿西米尼组因不良反应停止治疗的患者比例低三倍以上。

　　自2022年1月起，阿西米尼已根据MHRA早期药物获取计划向英国特定的符合条件的患者提供。目前，国家健康与护理卓越研究所(NICE)和苏格兰药品联盟(SMC)正在对其进行审查，预计将在未来几个月内提供指导。

　　英国每年大约有830例新的CML病例，大多数患者需要终生接受治疗。由于不耐受或对治疗产生耐药性，大约一半接受TKI治疗的患者需要改变治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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