急性髓系白血病是影响血液和骨髓并迅速发展的癌症。这种情况会产生少量的正常血细胞,并且需要持续输血。那么吉列替尼的效果如何?吉列替尼适用于治疗经FDA批准的检测检测到FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。该适应症已扩展到伴随诊断,包括与吉列替尼一起使用,例如LeukoStrat CDx FLT3突变测定。
美国食品和药物管理局(FDA)已批准Xospata(吉列替尼;安斯泰来制药)片剂用于治疗经FDA批准的测试检测到的具有FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人。同时,FDA扩大了LeukoStrat CDx FLT3突变测定(Invivoscribe Technologies,Inc.)的适应症,与Xospata一起使用,以检测AML患者的FLT3突变。那么吉列替尼治疗复发/难治性AML伴FLT3突变的疗效如何?
急性髓系白血病的常用成人剂量:120 mg,口服,每日一次,直到疾病进展或不可接受的毒性;-反应可能会延迟。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下,患者应接受至少6个月的治疗,以便有时间做出临床反应。
在3期开放标签、多中心、随机ADMIRAL试验(N=138)中评估了Xospata,其中包括具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发或难治性AML患者。来自中期分析的数据显示,29名患者(21%)在中位随访120.4个月后,每天给予Xospata吉列替尼6mg后达到完全缓解(CR)或CR并伴部分血液学恢复(CRh)。
此外,在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的33名患者中,有106名在基线后的任何56天内都变得不依赖输血。在基线时独立于两种输血类型的32名患者中,17名(53.1%)在基线后的任何56天内保持独立。
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