Idhifa恩西地平用于初始治疗后复发(复发)或对治疗无反应(难治性)的AML患者。目前尚不清楚Idhifa对儿童是否安全或有效。Idhifa恩西地平被批准与RealTime IDH2 Assay一起使用，这是一种检测AML患者IDH2基因特定突变的诊断方法。IDH2基因突变可能导致未成熟血细胞癌变并不受控制地分裂，导致AML。

　　恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物，是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。作为罕见病药物，由于诊断和适应症明确、疗效肯定，因而获得优先审批资格，研发时程9年终获批准。

　　随着恩西地平地获批，为急性髓细胞白血病患者带来了生的希望，也为罕见病药物的研究带来了更多的经验，相信未来罕见病领域会有更多高质量的药物研发，为全球的病患带来更多的治疗手段。

　　恩西地平（Enasidenib/Idhifa）适用于治疗经FDA批准的检测发现异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)成年患者。这项开放、随机、3期试验(NCT02577406)对年龄≥60岁的晚期突变型IDH2急性髓细胞白血病(AML)复发/难治(R/R)患者(既往接受过2或3次AML定向治疗)进行了口服IDH2抑制剂恩西地平(enasidenib)与常规治疗方案(CCR)的比较。

　　患者首先预选接受CCR(阿扎胞苷、中剂量阿糖胞苷、低剂量阿糖胞苷或支持治疗)，然后随机(1:1)接受100mg/天的恩西地平或CCR。主要终点是总生存期(OS)。次要终点包括无事件生存期(EFS)、治疗失败时间(TTF)、总体缓解率(ORR)、血液学改善(HI)和输血独立性(TI)。总的来说，319名患者被随机分配到恩西地平(n=158)或CCR组(n=161)，平均年龄为71岁。恩西地平暴露的中位数(范围)为142天(3-1270天)，CCR为36天(1-1166天)。一名(0.6%)和20名(12%)CCR患者没有接受随机治疗，分别有30%和43%的患者在随访期间接受了随后的AML定向治疗。恩西地平组和CCR组的中位OS分别为6.5个月和6.2个月(HR[风险比]0.86；p=.23)，1年生存率分别为37.5%和26.1%。

　　恩西地平显著改善了EFS(中位数为4.9个月，而CCR为2.6个月；HR 0.68P=.008)，TTF(中位数4.9比1.9个月，HR 0.53P<.001)，ORR(40.5%对9.9%；P<.001)、HI(42.4%对11.2%)和RBC-TI(31.7%对9.3%)。Enasidenib的安全性与之前的报告一致，主要研究终点未达到，但OS被早期退出和随后的AML定向治疗混淆。在这个严重预处理的老年突变型IDH2 R/R AML人群中，恩西地平在EFS、TTF、ORR、HI和RBC-TI方面提供了有意义的益处。

　　不良反应

　　最常见的不良反应（≥20％）为恶心，呕吐，腹泻，胆红素升高和食欲下降。77.1％的患者报告有严重不良反应。最常见的严重不良反应（≥2％）为白细胞增多（10％），腹泻（6％），恶心（5％），呕吐（3％），食欲减少（3％），肿瘤溶解综合征（5％），分化综合征（8％）。以严重为特征的分化综合征事件包括发热，肾衰竭急性，缺氧，呼吸衰竭和多器官衰竭。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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