治疗冷凝集素病(CAD)；Enjaymo舒替利单抗是首款FDA批准用于冷凝集素病患者的疗法。它能够抑制患者因为补体蛋白激活导致的溶血。Enjaymo（sutimlimab）舒替利单抗是一款特异性靶向补体C1s蛋白的单克隆抗体，它是赛诺菲重点开发的在研疗法之一。补体系统级联介导多种自身免疫性疾病，通过阻断经典补体通路中的C1s蛋白的功能，Enjaymo有望治疗多种自身免疫性疾病。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。

　　赛诺菲宣布其补体C1s抗体Sutimlimab舒替利单抗获得FDA批准，用于治疗冷凝集素病，商品名为Enjaymo。Sutimlimab是FDA批准的第2款抗体新药，罗氏的VEGF/Ang2双抗Faricimab刚刚获得FDA批准。

　　2020年11月14日，赛诺菲C1s抗体Sutimlimab舒替利单抗的治疗冷凝集素病（CAD）的上市申请收到FDA的完全回复函（CRL）。FDA的CRL主要是因为第三方生产企业存在生产缺陷，而无临床和安全性问题。时隔一年有余，Sutimlimab舒替利单抗终于获得FDA批准。

　　C1s为补体C1复合物的组分，C1为补体经典途径的起始分子，通常免疫复合物结合C1q之后会引起C1r的活化，C1r酶切C1s将其活化，进而引发补体经典途径下游的激活。

　　冷凝集素病为一种罕见病，美国、欧洲、日本共计约有10000名患者。从发病机制看，患者在31度以下环境中，免疫球蛋白（90%以上是IgM）会异常沉积在红细胞上。由于IgM免疫复合物可以极强的激活补体，造成对红细胞的攻击杀伤，导致贫血。Sutimlimab的作用机制即阻断这种补体经典途径的激活，避免红细胞的损伤。

　　冷凝集素病（Cold agglutinin disease，CAD）是一种受较低温度影响，由冷凝集素（coldagglutinins，CAs）引起的一种慢性自身免疫性溶血性贫血（AIHA），它会导致机体的免疫系统错误地攻击健康红细胞，并导致红细胞破裂（溶血）。CAD患者可能会经历慢性贫血、深度疲劳、急性溶血危象和其他潜在并发症，包括增加血栓事件和早期死亡的风险。

　　Enjaymo舒替利单抗的批准是基于为期26周的开放标签，单臂关键性3期临床试验CARDINAL研究的积极结果。试验结果显示，Enjaymo舒替利单抗达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点，定义为在治疗评估时间点（第23、25和26周的平均值），患者的血红蛋白（Hgb）水平较基线时增加至少2 g/dL，或Hgb水平达到12 g/dL以上的正常化水平，且从第5周到第26周无需输血。

　　Enjaymo舒替利单抗的推荐剂量基于体重（39-75公斤的人为6,500毫克，>75公斤的人为7,500毫克）。Enjaymo在前2周每周静脉内给药，之后每2周给药1次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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