普钠替尼（帕纳替尼）对白血病有多有效？clusig（普纳替尼）适用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。该药物由Ariad Pharmaceuticals发现，开发和销售。Ariad获得美国食品和药物管理局（FDA）批准Iclusig用于治疗两种罕见疾病：CML和Ph+ALL。Ariad获得了欧洲药品管理局（EMA）CHMP的积极意见，批准Iclusig在欧洲上市。帕纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR,PDGFR,FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT,RET,TIE2,和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL,包括T315I细胞的生存能力。

　　普纳替尼（帕纳替尼）的工作原理是什么？

　　Iclusig含有多靶点酪氨酸激酶抑制剂。该药物靶向致癌BCR-ABL基因，该基因产生BCR-ABL蛋白。该药物还可以减小表达天然或T315I突变BCR-ABL的肿瘤的大小。

　　Iclusig靶向BCR-ABL，这是一种由白血病患者费城染色体突变产生的异常酪氨酸激酶。它还抑制其他激酶，包括VEGFR，PDGFR，KIT和RET.研究表明，Inclusig可防止特定类型白血病患者生长失控的血细胞增殖。它于2012年首次获得批准。

　　Iclusig根据一项III期开放标签，多中心，国际临床研究的结果获得了FDA的批准，该研究招募了超过449名CML和Ph+ALL患者。符合疗效分析条件的患者为444人。根据疾病阶段，患者与其中一个队列一起给药。患者每天服用一次45mg的Iclusig。

　　该研究的结果表明，在接受Iclusig治疗的患者中，约54%的患者达到了细胞遗传学反应（MCyR）的主要终点。

　　慢性粒细胞白血病是一种以骨髓中白细胞不受调节的生长为特征的癌症。费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）是白血病的一种亚型，比CML更具侵袭性。Iclusig含有普纳替尼，它属于一类称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的药物。一类药物是一组以类似方式起作用的药物。TKI药物类通过攻击癌细胞的非常特定的部分，以有针对性的方式治疗癌症。因此，Iclusig被认为是一种靶向治疗。

　　Iclusig致力于治疗两种类型的白血病：慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。帕纳替尼（Iclusig）是2013年被欧洲药品管理局批准上市的一种抗癌药物，在临床上主要用于治疗成人慢粒细胞白血病(CML）和“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL），同时帕纳替尼也可以治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效或不耐受的患者，也可用于治疗具有基因突变（“T315I突变”）的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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