治疗再生障碍性贫血的优点是什么？艾曲波帕其实并不是再障的首选用药，一般此药最先用于是治疗免疫性血小板减少症。之后在2012年Olnes等研究显示，有25例IST难治再障患者应用艾曲波帕治疗取得显著疗效并且耐受性良好，治疗后的第12周发现有44%的患者获得至少一系血细胞反应，部分患者脱离血制品输注，骨髓三系造血逐渐恢复正常。

　　在上述的发现基础上，医学进一步研究显示艾曲波帕可提高一线ATG联合CsA强化免疫抑制治疗的反应率及总生存期。就这样，艾曲波帕于2018年获得FDA批准用于重型再障联合IST的一线治疗。

　　疗效观察中可以发现艾曲波帕能通过四种机制在再障治疗中发挥它的作用：

　　第一，刺激并维持造血干细胞，减少IFN对造血干细胞的抑制；

　　第二，促进再障患者的个体免疫耐受，来抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量；

　　第三，能够起到有效针对再生障碍性贫血患者的免疫调节作用，来减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子（TGF）释放；

　　第四，拥有铁清除的作用，是细胞铁动员、减少铁过载。

　　一项I/II期临床研究已经在顶级医学杂志NEIM上在线发表，该研究旨在评估艾曲波帕对严重再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗。该项研究是非随机I/II期临床研究，发布的数据主要分析了92例治疗初期严重再生障碍性贫血(SAA)患者，包括3个治疗组，其中近80%的患者年龄大于18岁。在这项研究中，艾曲波帕与标准免疫抑制疗法联合使用，其中艾曲波帕的剂量为12岁以上患者每日1次150毫克，6-11岁患者每日1次75毫克，2-5岁患者每日2.5毫克/公斤。在研究中，三个治疗组的开始给药时间和给药持续时间不同：

　　第一组从第14天开始给药，持续6个月；

　　第二组从第14天开始给药，持续3个月；

　　第三组从第1天开始给药，持续6个月。

　　在这项研究中，ATG和环孢霉素被用作标准免疫抑制药物。本研究的主要终点是第6个月时的血液学完全缓解，定义为：中性粒细胞绝对计数≥1000/μL，血红蛋白≥10g/L，血小板≥100000/μL。次要终点包括：3个月、6个月和1年时的部分缓解率和血液学完全缓解率，总生存期(OS)，患者自我报告的健康结果，复发性和阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)，克隆进化(定义为新的克隆细胞遗传学异常或发育异常或符合骨髓增生异常综合征的骨髓（MDS）。

　　数据显示，在第6个月，在三个治疗组中，艾曲波帕和标准免疫抑制治疗组合的完全缓解率远远超过临床历史数据(当仅给予标准免疫抑制治疗时，完全缓解率为10%)。其中，第1组(从第14天开始至6个月)完全缓解率为33%。第2组(从第14天开始至3个月)的完全缓解率为26%。第三组(第一天至6个月)完全缓解率达58%。此外，血小板和中性粒细胞计数的总体增加高于历史对照组，这是SAA在临床上的一个关键治疗目标。两年的中位随访数据显示，三个治疗组的总生存率为97%(95%可信区间:94-100%)。

　　一名患者在研究期间死于非血液学原因。骨髓细胞、CD34+细胞的数量和早期造血祖细胞的频率显著增加，复发率和克隆进化率和历史经验差不多。两名患者出现严重皮疹，导致艾曲波帕提前停药。

　　这项研究还观察了克隆的演变，克隆是SAA的主要并发症(潜在的骨髓增生异常综合征和急性髓细胞白血病)。截至2016年5月15日，在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕的克隆进化发生率不高于历史数据。仅7例患者在2年内发生克隆性细胞遗传学进化(95%可信区间:1-14%)。在这项研究中，艾曲波帕的安全性与已知的药物安全性一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)的适应症、用法用量及注意事项

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