米托坦治疗肾上腺皮质癌能有效吗？患者服用米托坦后的不良反应主要为胃肠道反应，如厌食、恶心、呕吐等，还会有头晕、头痛等神经肌肉毒性和皮肤病变等，如果不良反应严重，要及时到院就诊。米托坦是肾上腺皮质的抑制剂。它可作为胆固醇侧链裂解酶的抑制剂，程度较轻。此外，米托坦通过未知机制对肾上腺皮质具有直接和选择性的细胞毒性作用，从而导致与DDD类似的永久性肾上腺萎缩。米托坦可呈浓度依赖性抑制人ACC细胞SW13及H295Ｒ增殖，H295R细胞对米托坦较SW13细胞更敏感。米托坦对ACC细胞具有肾上腺素溶解作用，并抑制类固醇激素合成，对库欣综合征患者有益。

　　肾上腺皮质癌(ACC)是最致命的内分泌恶性肿瘤之一。局部肿瘤的根治性手术切除是ACC的唯一治愈选择，但许多患者中，癌症已被诊断为晚期，需要药物治疗。转移性ACC的主要药物治疗是米托坦。

　　米托坦是有机氯类杀虫剂DDT（双对氯苯基三氯乙烷）的衍生物。是一种古老的药物。70多年前，Nelson和Woodard发现，工业级DDT会导致狗的肾上腺皮质选择性萎缩，随后的研究表明，活性物质是o,p'-DDD,是工业级产品中的一种杂质，随后被引入ACC的治疗中，于1970年在美国批准上市。

　　米托坦的服用剂量

　　对于米托坦的每日服用剂量，在患者中现存在较大争议。介于米托坦的作用机制呈浓度依赖性，理论上用药量越大，效果可能越好。但是根据临床研究发现，米托坦的血药浓度超过20mg/L时，可能会产生严重的神经毒性。血药浓度低于14mg/L时，可能无法达到最佳治疗效果。NCCN指南推荐的用药量为，维持血药浓度为14mg/L～20mg/L。

　　手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗方式，但是患者痊愈率不高而且术后容易引起并发症。对于不能手术切除以及术后预防复发的患者，首选米托坦。米托坦（mitotane）是一种独特的抗肿瘤药物，仅用于治疗转移性、不可切除的肾上腺皮质癌。米托坦是白色颗粒状固体，尝起来没有味道，有轻微的芳香气。米托坦最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，很早就引入治疗肾上腺皮质癌，但由于需要该药的患者人数很少，因此作为孤儿药销售。米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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