米哚妥林治疗急性髓性白血病有用吗?米哚妥林于2017年4月获美国FDA批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。

　　在急性髓性白血病中FLT3阳性也是白血病中的一种，但是这种疾病一般都是发生在成年人的身上，并且随年龄的增长而增加发病的机率。很多常规的一些化疗治疗效果都不尽人意，并且容易复发，五年的生存率很低。二十年来，医疗研究人员一直专注于白血病方面的治疗但是最后的效果不是很理想，直到rydapt的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案。

　　米哚妥林的治疗效果怎么样呢?

　　2015年的美国血液学年会(ASH)大会报道了米哚妥林治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中，717例先前未接受过治疗的AML患者接受了米哚妥林治疗，其中接受米哚妥林+化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者，但中位生存率未能准确估计。此外，米哚妥林化疗组的中位无事件生存率为8.2个月，单纯化疗组为3个月。

　　全球多中心前瞻性RATIFY研究证实，米哚妥林与标准化疗联合，可以显著提高FLT3突变成人AML患者的总体生存(OS)(中位生存时间为74.7vs25.6个月，HR=0.78，N=717)。基于这项研究，美国食品药品监督管理局(FDA)于2017年批准米哚妥林用于FLT3-ITD突变初治AML患者的治疗。同时，在最新的欧洲白血病网(ELN)以及美国国立综合癌症网络(NCCN)指南中，米哚妥林联合化疗也被推荐作为FLT3突变成人AML患者的一线治疗方案。

　　美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格；并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 米哚妥林 https://www.kangbixing.com/bxyw/mdtl/