普纳替尼（Iclusig）用于治疗白血病的疗效与安全性研究；普纳替尼是一种抗白血病药物，可以用于治疗某些患有慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者。普纳替尼属于一类称为Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂的药物，可以抑制这种癌症细胞生长关键的无尽螺旋桥蛋白酶-BCR-ABL融合蛋白，从而抑制癌症细胞的生长和扩散。

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

　　普纳替尼是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，普纳替尼（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。

　　在PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。估计93％的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，56％的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。

　　在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

　　经过4年的随访，33％（150/449）的所有患者都经历了动脉闭塞事件。21％的患者出现在心血管，12％出现在外周血管，9％出现脑血管动脉闭塞事件，部分患者出现多种类型的动脉闭塞事件。22％的患者出现动脉闭塞性严重不良反应（心脏血管占12％，外周血管占8％，脑血管占7％）。所有患者中有6％出现静脉血栓栓塞事件。

　　普纳替尼是一种口服药物，可在食物或空腹时服用，并且应遵循医生的建议和医疗处方。患者应将药片整个咽下并用足够的水冲下。

　　普纳替尼的剂量取决于患者的体重和病情，因此应遵循医生的具体指示。一般情况下，普纳替尼每日一次口服，建议每天服用相同时间和量。如果患者错过了某个剂量或一天的剂量，请不要服用额外的剂量。相反，应与医生商量如何处理。

　　对于孕妇、哺乳期妇女、以及儿童使用普纳替尼需谨慎，并遵循医疗机构的具体指导。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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