马法兰（Alkeran）治疗多发性骨髓瘤的效果好吗？马法兰片适用于治疗多发性骨髓瘤及晚期卵巢腺癌。马法兰片单独应用或与其他药物合用，对于部分晚期乳腺癌病人有显著疗效。马法兰对部分红血球增多症病人有效，马法兰亦曾作为外科治疗乳腺癌的辅助药物。

　　日前，Oncopeptides宣布，美国FDA已加速批准马法兰（melphalan flufenamide,又名melflufen）上市，与地塞米松联用，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者。这些患者已接受至少四项前期疗法，并且疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、和靶向CD38的单克隆抗体产生耐药性。新闻稿指出，马法兰是FDA批准的首个抗癌肽偶联药物（peptide drug conjugate）。

　　MM是由于骨髓中浆细胞的异常增生造成的恶性血液癌症。癌变的浆细胞会影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。虽然过去十几年里，创新疗法的出现显著革新了MM的治疗方式。然而很多MM患者的疾病仍然会复发，并且对已有疗法产生耐药性，因此这些复发/难治性MM患者仍然需要新的治疗选择。

　　马法兰是一款“first-in-class”肽偶联药物，它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。马法兰由于其亲脂性能够迅速被MM细胞摄入，在细胞内，它会迅速被肽酶水解，从而释放具有亲水性的烷化剂。氨肽酶在肿瘤细胞中过度表达，尤其是在晚期癌症或携带高突变复合的肿瘤中。在体外实验中，马法兰由于能够提高烷化剂在细胞内的浓度，杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。这一批准是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。在这项临床试验中，157例复发/难治性MM患者接受了马法兰与地塞米松构成的组合疗法的治疗。试验结果显示，组合疗法达到23.7%的总缓解率，中位缓解持续时间为4.2个月。

　　“马法兰的加速批准是Oncopeptides的重要里程碑，我们旨在通过科学创新为难治性血液病患者带来希望。”Oncopeptides首席执行官Marty J Duvall先生表示，“我们期待在第二季度获得马法兰在3期临床试验中的主要数据，并将致力于进一步扩展它的使用范围。”

　　用法用量：

　　因为马法兰具有骨髓抑制作用，故在治疗期间内，必须频繁监测血象（血细胞计数），必要时暂缓用药或调整剂量，或遵医嘱。

　　成年口服用药：口服马法兰的吸收是易变的，为了确保达到可能的治疗水平。应谨慎增加剂量，直到出现骨髓抑制作用为止。

　　多发性骨髓瘤：有多种治疗方案，应详细查阅文献，马法兰与强的松合用，可能比单用马法兰更有效，通常联合用药间歇进行。虽然延长连续用药的优越性仍未证实，但典型的剂量时每日每公斤体重0.15毫克分次服用共四天，六周后重复疗程。对治疗有反应者延长疗程超过一年不会改进疗效。

　　卵巢腺癌：典型的治疗方案是每日每公斤体重0.2毫克共五天，每四至八周或当外周血象恢复时重复疗程；当出现骨髓毒性时应减低剂量。

　　晚期乳腺癌：口服马法兰每日每公斤体重0.15毫克或每平方米体表面积6毫克，共5日，每六周重复疗程，也可使用马法兰静脉注射治疗。

　　真性红血球增多症：诱导缓解期，每日用6-10毫克共5-7天，之后可每日2-4毫克直至能满意地控制症状，维持剂量可每周一次用2-6毫克，期间必须对患者仔细谨慎地进行血液学控制，以血细胞计数结果为依据，适当调整剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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