鉴定FGFR基因改变的诊断进展为患者的靶向、与肿瘤无关的治疗方法打开了大门，RAGNAR研究的结果表明，通过靶向抑制FGFR受体，我们可以为晚期FGFR驱动的癌症患者量身定制治疗方案，无论肿瘤位置或组织学如何。RAGNAR(NCT04083976)是一项2期临床研究，旨在评估厄达替尼在患有晚期或转移性实体瘤和预先指定的FGFR基因改变的患者中的疗效和安全性，无论肿瘤位置或组织学如何（与肿瘤无关）。

　　IA基于具有32种不同实体瘤组织学的178名患者。研究中的患者通过局部分子检测或中心二代测序(NGS)进行前瞻性鉴定；最常见的肿瘤类型是胆管癌（胆管癌）（n=31）、高级别胶质瘤（脑或脊髓肿瘤）（n=29）、乳腺癌（n=14）、胰腺癌（n=13)和鳞状非小细胞肺癌(n=11)。

　　该研究还包括在现实世界中发生频率较低的肿瘤，例如唾液腺癌和甲状旁腺癌（罕见的内分泌恶性肿瘤），以及原发性不明的肿瘤。研究参与者接受过大量预处理，74.7%(n=133)接受过两种或多种先前的治疗。

　　RAGNAR研究的主要终点是由独立审查委员会(IRC)评估的总体反应率(ORR)。在IA数据截止时，IRC评估整个肿瘤的ORR为29.2%（95%置信区间[CI]，22.7-36.5）和72.5%（95%CI，65.3-78.9）的疾病控制率(DCR)-不可知的患者群体。研究人员观察了14种不同肿瘤类型的反应。这包括对难以治疗的恶性肿瘤的反应，例如唾液腺癌（100%ORR；治疗n=5，反应者n=5）、胰腺癌（31%ORR；治疗n=13，反应者n=4）和胶质母细胞瘤（21%的ORR；治疗的n=29，响应者=6）。

　　研究人员还观察到总体中位缓解持续时间(DOR)为7.1个月（95%CI，5.5-9.3）。在数据截止时，51.1%（n=24）对治疗有反应的患者继续表现出反应。预计今年晚些时候将对在该RAGNAR队列（称为广泛小组队列）中接受治疗的所有患者进行初步分析。

　　在RAGNAR中观察到的厄达替尼的安全性与已知的厄达替尼在转移性尿路上皮癌(mUC)中的安全性一致。在各种肿瘤类型中，44.9%的患者经历了三级或以上的不良事件。必要时，可通过支持性护理和治疗中断或减少来控制不良事件。因药物相关不良事件导致的停药率为7.3%。

　　口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。这是全球首款获得批准上市的FGFR抑制剂，也是FDA批准的第一个针对转移性膀胱癌的靶向治疗疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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