恩曲替尼（Rozlytrek）适用于治疗哪些疾病？恩曲替尼(entrectinib)是继拜耳-维特拉克-拉罗替尼（Larotrectinib）之后，全球上市的第二款靶向NTRK的口服跨病种广谱抗癌药。恩曲替尼(entrectinib)获批适应症包括：治疗NTRK基因融合阳性的晚期复发实体瘤的成人和12岁及以上儿童患者，以及ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。解下恩曲替尼(entrectinib)的作用和功效有哪些？

　　恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）；可以阻断ROS1、ALK和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1、ALK或NTRK基因融合的癌细胞死亡。

　　继在日本、美国及加拿大等国获批上市之后，2020年6月1日，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐将恩曲替尼（entrectinib,Rozlytrek）用于治疗NTRK融合突变阳性的≥12岁的成年及儿童患者，以及ROS1阳性且未使用过ROS1抑制剂药物的晚期非小细胞肺癌成年患者；接受治疗的患者应为局部晚期、转移性或无法接受手术治疗的患者，未接受过其他NTRK抑制剂治疗，且无其他有效的治疗方案。

　　这项建议基于Ⅱ期STARTRK-2试验、Ⅰ期STARTRK-1试验、Ⅰ期ALKA-372-001试验和Ⅰ/Ⅰb期1/1b期STARTRK-NG试验的数据，这些试验同样也是恩曲替尼在美国获批上市时的依据。目前，欧盟委员会已经开始审理这一推荐，并将在未来几个月内给出答复。

　　“泛癌种”的靶向药物，正在全球范围内开启一个癌症治疗的新时代。

　　ESMO2018：横跨十大癌种，晚期患者整体缓解率57.4%！

　　根据在2018年的ESMO（欧洲肿瘤内科学会年会）上发布的数据，Ⅱ期STARTRK-2试验、Ⅰ期STARTRK-1试验和Ⅰ期ALKA-372-001试验共纳入54例NTRK阳性患者。这些患者的肿瘤类型包括乳腺癌、胆管癌、大肠癌、妇科癌、神经内分泌肿瘤、非小细胞肺癌、唾液腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲状腺癌等。其中22.2%的患者存在脑转移，42.6%的患者曾接受过二线及以上的治疗。

　　结果显示，所有患者客观缓解率达到了57.4%，仅有7.4%的患者病情持续进展；未发生脑转移的患者客观缓解率为59.5%，发生脑转移患者客观缓解率也达到了50.0%。

　　所有患者中位缓解持续时间为10.4个月，中位无进展生存期11.2个月，中位总生存期为20.9个月。对于药物有反应的患者，囊括了十个癌种。

　　在不良反应方面，多数不良事件均为1级或2级，均可通过对症治疗或调整剂量来缓解；仅有4%的患者因不可耐受的严重不良反应停止治疗。整体来说，恩曲替尼的安全性较好，患者耐受性较高。

　　2019年8月16日，美国FDA基于4个早期的系列研究批准了恩曲替尼，综合分析了54个NTRK融合阳性肿瘤患者（10个肿瘤类型,>19组织学类型）和53个ROS1-活化的基因融合患者的数据。在恩曲替尼治疗的NTRK+实体瘤患者中，总有效率(ORR)为57%，有效者分布在10个不同的肿瘤类型，在有效者中，61%的肿瘤退缩9个月或更长。在这项研究，NTRK+患者包括乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、妇科肿瘤、神经内分泌肿瘤、非小细胞肺癌、涎腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲状腺癌。

　　在ROS1-阳性的局部进展期或转移性NSCLC人群中，恩曲替尼的ORR为78%，在治疗有效的患者中，55%的患者的退缩时间达到12个月或更长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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