HIF-2α抑制剂Belzutifan贝组替凡治疗VHL疾病相关肾癌的优先审查；Belzutifan贝组替凡（MK-6482，原名PT2977）是Petolon Therapeutics开发的一款HIF-2α抑制剂，通过阻断HIF-2α和HIF-1β的异二聚体化，来阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成。HIF，即缺氧诱导因子，是肾细胞癌（RCC）的关键致癌驱动因子，而VHL是一种肿瘤抑制蛋白，其失活可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子（HIF-2α）蛋白。2019年5月，默沙东以22亿美元的高价收购Petolon Therapeutics获得belzutifan。值得一提的是，该药曾被FDA授予治疗VHL的孤儿药资格认定，以及治疗VHL病相关肾细胞癌的突破性疗法认定。

　　FDA批准了一种新型低氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂belzutifan贝组替凡的新药申请并给予优先审查，该药物用于治疗不需要立即手术的VHL疾病相关肾细胞癌(RCC)患者。

　　Belzutifan贝组替凡(MK-6482)是一种新型的、高效的、选择性HIF-2α抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，被称为缺氧诱导因子的蛋白质，包括HIF-2α，可以在患者体内积累。如果调控不当，HIF-2α的积累会刺激与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的多种癌基因，从而导致良性和恶性肿瘤的生长。在超过90%的透明细胞RCC肿瘤中已观察到这种VHL失活现象。

　　在2期Study-004开放标签试验中，评估了belzutifan对VHL疾病患者的潜在治疗作用，这些患者至少有一个可测量的肾脏实体肿瘤，且不需要立即手术。该研究招募了61例患者，他们每天口服一次120mg的belzutifan贝组替凡，直到疾病进展或不可接受的毒性。主要终点是VHL疾病相关RCC的客观缓解率。次要终点包括疾病控制率、缓解持续时间、缓解时间、无进展生存期、手术时间和安全性。

　　在VHL疾病相关的RCC患者中，Belzutifan贝组替凡证实总缓解率为36.1%。

　　美国食品和药物管理局(FDA)对HIF-2α抑制剂belzutifan贝组替凡给予了优先审查，用于治疗VHL疾病相关肾细胞癌患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 贝组替凡 https://www.kangbixing.com/