米哚妥林（Rydapt）治疗系统性肥大细胞增多症要注意什么？米哚妥林的起始剂量为100 mg，2次/d，一线和二线治疗随访期间的中位剂量均为150 mg/日。随访期间，一线(n=93)或二线(n=23)米哚妥林的中位持续时间分别为0.8年（范围：0.0～10.1年）或0.5年（范围：0.0～10.4年）。克拉屈滨的剂量为0.14 mg/kg/d皮下或静脉给药，从28天疗程的第1-5天开始。中位3个周期（范围：1～8个周期）的中位周期间隔为1.1个月（范围：0.7～7.8个月）。一线和二线治疗之间无差异。

　　减量的主要原因（例如，仅在第1-3天给药或延长给药间隔）是骨髓抑制延长。根据疗效和毒性反应调整剂量，恶心/呕吐和血小板减少是与剂量调整最相关的不良事件。

　　系统性肥大细胞增多症是一种预后很差的罕见血液肿瘤，目前治疗方案也比较有限。多重激酶抑制剂米哚妥林可抑制推动该病发展的KIT D816V。美国食品和药物管理局还批准米哚妥林用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。

　　批准基于一项米哚妥林100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的的缓解率和持续时间。使用6个周期的米哚妥林,根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%，对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR.最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。

　　AML中米哚妥林的推荐剂量为50mg,每日两次，在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天食用，并作为单一药物与食物一起食用，剂量为50 mg,持续12个月。治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）患者的推荐剂量是每天两次100mg并与食物一起食用。

　　米哚妥林在任何线均优于单核细胞增多症/嗜酸性粒细胞增多症，但反应不能弥补嗜酸性粒细胞增多症的不良预后。MARS和IPSM可预测任何治疗线中米哚妥林治疗的OS，但不能预测克拉屈滨治疗的OS。治疗时，建议在RNA或DNA水平对KIT D816V等位基因负荷进行序贯评估。MARS或IPSM联合分子学缓解为可能导致治疗调整的OS提供了三级风险分类(MARSv2.0)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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