依帕伐单抗获得FDA批准，用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。根据Sobi公司早前新闻稿描述，依帕伐单抗是FDA批准的首款针对HLH的抗体疗法，这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。

　　一项多中心、开放标签、单臂试验NI-0501-04(NCT01818492)，在27名疑似或确诊原发性HLH的儿童患者中进行的，这些患者在常规HLH治疗期间患有难治性、复发性或进行性疾病，或者对常规HLH治疗不耐受。

　　所有患者每3天接受1毫克/千克的初始依帕伐单抗剂量。所有患者接受地塞米松作为背景HLH治疗，剂量在5至10毫克/平方米/天之间。患者在服用甲氨蝶呤前接受了带状疱疹、肺孢子虫和真菌感染的预防。

　　治疗结束时的总有效率为63%(95%置信区间:0.42，0.81；p=0.013)。有7例完全反应和8例部分反应，2例患者HLH改善，定义为HLH异常≥3，比基线改善至少50%。≥20%的患者最常见的不良反应是感染、高血压、输液相关反应和发热。作为每周两次超过1小时的静脉输注，推荐的依帕伐单抗起始剂量为1毫克/千克。初始剂量后的剂量可根据临床和实验室标准增加。

　　依帕伐单抗应运而生，这是一种全人源化抗IFN-γ单克隆抗体，可与体内游离形式及受体结合形式的IFN-γ结合并中和其生物活性。在针对儿童原发性HLH的NI-0501-04临床研究中，依马利尤单抗研究结果令人惊艳：复发难治组患儿的总缓解率为63%（95%CI，42~81），中位缓解时间为8天，70%的患儿接受了HSCT，移植后1年生存率89.5%（95%CI，64.1-97.3）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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