恩西地平（Idhifa）治疗具有异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发或难治性急性髓性白血病的安全性好不好？在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2(Isocitrate dehydrogenase，IDH，异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂。

　　恩西地平上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。FDA同时批准了雅培的RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。恩西地平在临床试验中安全性如何？因为临床试验是在广泛不同情况下进行的，临床试验观察到不良反应率不能与另一种药临床试验发生率直接比较而且可能不反映实践中观察到的发生率。

　　单剂量-药物恩西地平的安全性评价是根据214例患者有复发或难治性AML患者被至接受100 mg每天[见临床研究(14.1)]。恩西地平暴露中位时间为4.3个月(范围0.3至23.6)。观察到用恩西地平30-天和60-天死亡率分别为4.2%(9/214)和11.7%(25/214)。

　　任何级别的最常见不良反应(≥20%)为恶心，呕吐，腹泻，升高的胆红素和食欲减低。在77.1%的患者被报道的严重不良反应。最频数严重的不良反应(≥2%)为白细胞增多(10%)，腹泻(6%)，恶心(5%)，呕吐(3%)，食欲减低(3%)，肿瘤溶解综合证(5%)，和分化综合证(8%)。分化综合证事件特征为严重的包括发热，急性肾衰竭，缺氧，呼吸衰竭，和多器官衰竭。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。

　　总之，92/214患者(43%)需要一个剂量中断由于一个不良反应；最常见不良反应导致剂量中断为分化综合证(4%)和白细胞增多(3%)。10/214患者(5%)需要剂量减低由于一个不良反应；无不良反应需要剂量减低在多于2患者。36/214患者(17%)永久地终止恩西地平由于一个不良反应；永久终止为白细胞增多(1%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/