厄达替尼(Balversa/Erdafitinib)是一种激酶抑制剂，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人患者，这些患者需满足以下条件：

　　（1）有FGFR3或FGFR2基因突变。

　　（2）在至少一种先前的铂类化疗方案进行中或化疗后出现疾病进展，包括新辅助或辅助铂类化疗方案治疗的12个月内。

　　在2001年BLC2001研究的初步分析中，一种泛成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂厄达替尼被证明对FGFR改变的晚期尿路上皮癌患者具有临床活性和耐受性。我们旨在评估研究初期确定的厄达替尼治疗方案的长期疗效和安全性。在亚洲、欧洲和北美的14个国家和地区的126个医疗中心进行了开放式、非比较性的2期BLC2001研究。入选标准为：18岁以上，存在不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，至少有一次预先确定的FGFR改变，ECOG评分0-2，在接受至少一次全身化疗后或在新辅助或辅助化疗的12个月内出现疾病进展，或不符合顺铂治疗条件。研究初期确定的方案是连续口服厄达替尼每日一次，每天8毫克，28天为一疗程，并提供药效学引导的向上滴定至9毫克/天(8毫克/天)。根据RECIST 1.1的评估标准，主要终点是研究者评估确认的客观缓解率。对所有接受至少一剂厄达替尼治疗的患者的疗效和安全性进行了分析。这就是本研究的最终分析。2015年5月25日至2018年8月9日，共计2328名患者接受了筛查，其中212名患者入选，101名患者接受选定的厄达替尼8 mg/天UpT方案治疗。该分析的数据截止日期是2019年8月9日。中位疗效随访24.0个月(IQR 22.7~26.6)。在101例患者中，研究者评估的使用厄达替尼方案治疗的患者的客观有效率为40%(40%；95%可信区间为30-49)。安全性特征与初步分析相似，没有新的安全性报告，并进行了更长时间的随访。101例患者中有72例(71%)发生了3-4级治疗相关的紧急不良事件。最常见的3-4级治疗相关紧急不良事件是口腔炎(101名患者中有14例[14%])和低钠血症(11例)。没有与治疗相关的死亡。

　　《新英格兰杂志》发表题为Erdafitinib in Locally Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma的文章，更新了Erdafitinib（厄达替尼）治疗尿路上皮癌的试验数据，其中指出99名晚期FGFR基因改变的尿路上皮癌患者（74人为FGFR3基因突变，25人为FGFR2/3基因融合）接受厄达替尼靶向治疗后客观缓解率（ORR）为40%，治疗效果喜人。

　　实际上，本次试验数据的更新并不让人意外。基于此前公布的II期临床试验BLC2001阶段性结果，接受厄达替尼靶向治疗的膀胱癌患者ORR已有32.2%。凭借着这个数据，FDA于2019年4月便加速批准Balversa(Erdafitinib，厄达替尼)用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者，包括新辅助或辅助铂类化疗12个月内的患者。同月，NCCN也将厄达替尼写入了膀胱癌临床实践指南（当时对应版本为2019 V3，最新版本为2019年7月10日发布的2019V4，最新版指南对厄达替尼的指引不变）。因此，本次试验更新数据的发布展示出膀胱癌患者对厄达替尼治疗有着更为理想的响应率，对厄达替尼疗效的有了进一步的肯定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读:厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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