获得NICE推荐后，维奈克拉成为了英国第一种也是唯一一种获得许可的AdvSM治疗方法，此前该药物已被证明可以为患有该疾病的成年人提供治疗益处。英国患者以前在临床上的治疗选择只能改善症状，而此次获批的米哚妥林则是一种可以抑制KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的靶向治疗方法。

　　根据2021年1月发表在《新英格兰医学杂志》上的试验结果显示，米哚妥林可抑制推动肥大细胞增多症疾病进展的KIT D816V。试验数据显示，米哚妥林组患者的总体响应率为60%，其中45%的患者出现了至少一个肥大相关性器官损害的完全消退。米哚妥林组患者的中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。安全性方面，56%米哚妥林组的患者因药物毒性而减小了剂量，但这些患者中32%可再次将剂量增加至试验开始时的水平。米哚妥林最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。

　　维奈克拉又名维奈托克、维纳妥拉，适用于治疗小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、慢性淋巴细胞性白血病（CLL）、急性髓细胞性白血病（AML）。该药在市场上流通，常见有10mg、50mg、100mg三种规格。维奈克拉是目前全球唯一获批上市的基于细胞凋亡机制开发的细胞凋亡药物，属于Bcl-2选择性抑制剂（BCL-2蛋白作为细胞凋亡的一个重要调节组分，在肿瘤细胞中广泛存在且高表达）。

　　这项分析包括16名患者，这些患者之前接受过2种治疗（范围为1-8）。19%的患者对最近的治疗无效。基线时收集的信息显示，该人群的中位年龄为66岁（范围为50-87岁）。该人群多为男性（75%），患有III/IV期疾病（75%）。大部分患者（94%）具有世界卫生组织1级或2级FL。FL国际预后指数（FLPI）评分在基线时进行评估，显示25%为低风险，44%为中风险，31%为高风险。其中两名患者被认为有发展为肿瘤溶解综合征（TLS）的高风险。

　　该研究评估了伊鲁替尼和维奈克拉的联合疗法，基于患者耐受的最大剂量确定推荐2期剂量（RP2D），以及与单独疗法的既往30%缓解率相比，联合治疗复发性或难治性FL的缓解率，这是该试验的关键主要终点。次要终点是伊鲁替尼和维纳妥拉的药代动力学，以及在试验中探索的每种剂量水平下发生治疗相关不良事件（AE）的患者人数。

　　在剂量水平（DL）为0时，患者接受420 mg伊鲁替尼和400 mg维纳妥拉。在DL-1组中，患者服用560 mg伊鲁替尼和400 mg维纳妥拉。在DL 2组中，患者服用560mg伊鲁替尼和600 mg维纳妥拉。在DL 3组中，患者服用560mg伊鲁替尼和600 mg维纳妥拉。对关键主要终点的评估显示只有1个剂量限制性毒性（DLT）与伊鲁替尼和维纳妥拉有关，即3级中性粒细胞减少伴DL1发热和感染。试验中未观察到其他DLT，伊鲁替尼的RP2D设定为560 mg，维纳妥拉的RP2D设定为600 mg。

　　Bcl-2（B细胞淋巴瘤因子-2）能帮助癌细胞活的更久，是大多数血液肿瘤的主导致癌基因，而在AML患者检查报告中，还有一些其他基因突变增加了治疗难度。但维奈克拉可以跨越这种屏障，直接作用于Bcl-2并起到抑制作用。由此可见维奈克拉属于突破性治疗方案，更令人期待的是，其治疗效果也十分显著。在比较阿扎胞苷治疗AML与维奈克拉联合用药治疗AML效果后发现，阿扎胞苷联合维奈克拉治疗AML的缓解率比单一阿扎胞苷的缓解率高50%。

　　此外，其完全缓解率也高达66.4%，明显高于阿扎胞苷单一治疗缓解率28.3%。由此可见，无论是疗效还是方案，维奈克拉治愈血液病治疗都是十分有价值的！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克/威托克(VENETOCLAX)在治疗血液疾病方面有重大进展?

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