阿西米尼(Asciminib,Scemblix)是治疗什么的？效果好不好？在临床实践中没有任何替代方案的研究性酪氨酸激酶抑制剂(TKI)阿西米尼asciminib(Scemblix)(ABL001)在治疗慢性粒细胞白血病(CML)患者时具有积极的安全性和有效性。根据美国血液学会(ASH)虚拟年会期间公布的研究结果，该药物对先前TKI不耐受的患者和先前获得完全细胞遗传学反应(CCyR)的患者特别有效。

　　Scemblix是全球首个获批的STAMP抑制剂，于2021年10月底获批在美国上市，Scemblix也称作asciminib，获批的适应症：1.费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML)，慢性期(CP)，既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(tki)治疗。2.出现T315I突变的CP中Ph+CML。

　　阿西米尼(Asciminib)，为CML患者带来了治疗新选择。阿西米尼(Asciminib)是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)抑制剂，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。此前，美国FDA已授予阿西米尼快速通道资格(FTD)。

　　阿西米尼(Asciminib)的批准是基于一项3期临床试验和1期临床试验的结果。3期临床试验结果显示，阿西米尼与抗癌药Bosulif(博舒替尼)相比，在24周几乎让患者主要分子学反应率(MMR)翻倍;而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是Bosulif组的三分之一(7%比25%)。

　　先前接受过两次或多次tki治疗的Ph+CML-CP患者的推荐剂量：

　　Scemblix阿西米尼(asciminib)的推荐剂量为80 mg口服，每日一次，每天服药时间大致相同，或40 mg口服，每日两次，间隔约12小时。推荐剂量的Scemblix(asciminib)可在不进食的情况下口服。至少在服用Scemblix(asciminib)前2小时和服用Scemblix(asciminib)后1小时内避免进食。

　　阿西米尼asciminib(Scemblix)用于已接受2种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(CML)患者。

　　接受asciminib治疗的患者中最常见的AE包括肌肉骨骼疼痛(37.1%)、上呼吸道感染(28.1%)、血小板减少症(27.5%)、疲劳(27.2%)、头痛(24.2%)、关节痛(21.6%)、增加胰酶(21.3%)、腹痛(21.3%)、腹泻(20.5%)和恶心(20.2%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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