中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准拓舒沃用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者。目前，基石药业正在与国家药品监督管理局药品审评中心就拓舒沃用于一线治疗初治IDH1突变AML患者和用于胆管癌患者开展注册路径讨论。基石药业计划将在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃的新药上市申请。
一项开放性、单臂、多中心临床试验（研究AG120-C-001，NCT02074839）中174例携带IDH1突变的成人复发性或难治性AML患者的数据。采用当地或中心检测确定IDH1突变，并使用Abbott RealTimeTM IDH1检测进行回顾性确认，该检测经FDA批准用于选择AML患者接受本品治疗。本品是以每日500mg的起始剂量口服给药，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。21/174例（12%）患者在本品治疗后接受干细胞移植。
疗效的确定基于完全缓解（CR）+伴有部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的比率、CR+CRh持续时间和从输血依赖型转换成非输血依赖型的比率。中位随访时间为8.3个月（范围，0.2-39.5个月），中位治疗持续时间为4.1个月（范围，0.1-39.5个月）。对达到CR或CRh的患者，其达到CR或CRh的中位时间为2个月（范围，0.9-5.6个月）。
在最佳缓解达到CR或CRh的57例患者中，所有患者均在开始本品治疗后的6个月内达到首次的CR或CRh应答。在基线时红细胞（RBC）和/或血小板输注依赖的110例患者中，41例患者（37.3%）在基线后任意连续的56天转变并保持非输血依赖。在基线时RBC和血小板输注不依赖的64例患者中，38例患者（59.4%）在基线后的任意连续56天期间保持非输血依赖。
在美国，拓舒沃已获批用于经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的试验检测出的携带易感IDH1突变的患者，包括：作为单一疗法或联合阿扎胞苷治疗75岁及以上新诊断的IDH1突变AML患者或因合并症而无法接受强化诱导化疗的新诊断的IDH1突变AML成人患者，用于治疗复发或难治性AML成人患者，以及用于治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。而欧盟委员会也已于今年5月批准拓舒沃艾伏尼布用于IDH1突变AML和胆管癌患者。
此外，泰吉华也已在中国、美国和欧盟获批上市。泰吉华获NMPA批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。在美国，泰吉华获FDA批准用于治疗三种适应症，包括惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者；晚期SM成人患者包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）；以及携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。在欧洲，泰吉华则获批用于治疗至少经一次系统治疗的ASM、SM-AHN及MCL以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性GIST成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拓舒沃/艾伏尼布(IVOSIDENIB/TIBSOVO)强势登场可以填补多瘤种精准治疗手段的空白？
添加康必行顾问，想问就问
