米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为ACC的唯一药物，其通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少ACC细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低ACC细胞分泌功能，是多个国际指南和共识推荐的ACC首选辅助治疗药物。米托坦治疗期间需维持血药浓度在14～20 mg/L之间，监测药物相关不良反应，并警惕与其他药物的相互作用。

　　目前，米托坦是唯一获得批准用于治疗肾上腺皮质癌的药物。米托坦是一款类固醇激素受体拮抗剂，对肾上腺皮质具有直接和选择性的细胞毒性作用，能对肾上腺皮质癌细胞产生溶解，从而导致永久性肾上腺萎缩，达到治疗目的。米托坦片作为治疗该疾病最有效的药物，能有效控制病情进展，具有明显临床获益。临床研究表明，米托坦辅助治疗可将患者死亡率从55%降低到25%，生存期从52个月延长至110个月，相当于延长了一倍。

　　2022年11月10日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已将米托坦片的上市申请纳入了优先审评，针对的适应症为：晚期（不可切除、转移性或复发性）肾上腺皮质癌（ACC）的对症治疗。10个月即获得快速批准，这也是该药本次在中国获批的适应症。

　　Lysodren米托坦（mitotane）于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。随后，米托坦在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等多个国家和地区批准上市。米托坦原由美国施贵宝公司（Bristol Myers Squibb SpA）生产，后转让至欧洲法国HRA公司生产，目前法国Laboratoire HRA公司是米托坦片的全球唯一生产持证商，且全球仅有该药厂一家生产。2018年、2019年中国曾通过临时进口途径（不用临床试验）进口了部分药品，但并未能解决国内肾上腺皮质癌病人的用药难问题。据估计，在中国可能有10000名左右的肾上腺皮质癌病人。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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