特定的FGFR异常在特定的癌症类型中较为常见：FGFR1基因扩增在乳腺癌、肺部鳞状细胞癌、卵巢癌及尿道上皮癌较为普遍；FGFR2融合则于子宫颈癌及胃癌以及胆管癌中常见；FGFR3突变则于尿道上皮癌中常见；FGFR4通路则在肝细胞癌的过度激活中常见。

　　靶向FGFR的抑制剂药物可以抑制FGF/FGFR信号通路的异常激活，进而可以抑制肿瘤的发展。

　　RAGNAR（NCT04083976）是一项在患有晚期或转移性实体瘤和特定类型FGFR基因改变的患者中，与肿瘤位置或组织学无关，评估厄达替尼的疗效和安全性的II期临床研究。

　　中期分析基于具有32种不同实体瘤组织学的178名患者。最常见的肿瘤类型是胆管癌（n=31）、高级别胶质瘤（脑或脊髓肿瘤）（n=29）、乳腺癌（n=14）、胰腺癌（n=13）和鳞状非小细胞肺癌（n=11）。该研究还包括在现实世界中发生频率较低的肿瘤，例如唾液腺癌和甲状旁腺癌（罕见的内分泌恶性肿瘤），以及原发性不明的肿瘤。厄达替尼（erdafitinib）是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，其有FGFR2或FGFR3的基因中具有基因突变或融合。在II期研究中，32％接受厄达替尼治疗的患者完全或完全肿瘤缩小，其中2％完全消退。平均响应时间为5.4个月。FDA批准了厄达替尼用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。厄达替尼是一种FGFR激酶抑制剂，可以结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。厄达替尼还可以与RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2结合。

　　在膀胱癌（尿路上皮癌）中，细胞在膀胱中异常生长形成肿瘤。大多数膀胱癌始于膀胱内层，称为尿路上皮。如果肿瘤扩散到膀胱外，则被认为是晚期膀胱癌。其中大约有20%的膀胱癌患者携带有FGFR突变。FGFR代表成纤维细胞生长因子受体。FGFR帮助细胞生长、存活和繁殖。在某些类型的癌症中，例如在某些膀胱癌病例中，控制FGFR的基因可能会发生突变（称为FGFR改变）。FGFR的突变会导致癌细胞发展，导致生长和扩散。

　　Balversa（erdafitinib）厄达替尼是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，其有FGFR2或FGFR3的基因中具有基因突变或融合。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(ERDAFITINIB)的作用机制和服用方法

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