厄达替尼于2018年获得美国FDA突破性疗法认定，并于2019年获得加速批准，用于携带FGFR3或FGFR2基因改变，并且接受至少一种含铂化疗期间或之后以及新辅助或辅助铂化疗12个月内病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。厄达替尼的sNDA提交旨在满足监管要求，以确认厄达替尼在THOR3期临床第1队列的随机数据中的临床益处。

　　关于厄达替尼

　　厄达替尼（erdafitinib）是一种每日一次的口服FGFR激酶抑制剂，经FDA批准用于治疗携带FGFR3或FGFR2基因改变的局部晚期或转移UC成人患者。除了THOR 3期临床以外，erdafitinib还在THOR-2/BLC2003 2期临床(NCT04172675)中，对比研究者选择的化疗方案用于治疗卡介苗-谷氨酰胺治疗复发的高风险的非肌肉浸润性膀胱癌患者；以及1期临床(NCT05316155)中，探索erdafitinib在选择性FGFR基因改变的非肌肉侵袭性或肌肉侵袭性膀胱癌患者中应用潜力，研究中通过TARIS膀胱内给药系统(TAR-210)给药，该系统旨在在膀胱中释放厄达替尼以治疗局限性膀胱癌，同时降低全身毒性。

　　2008年，杨森制药与Astex Pharmaceuticals签订了全球独家许可和合作协议，获得厄达替尼开发和商业化权益。

　　sNDA基于随机、对照、开放标签、多中心3期THOR（NCT03390504）临床第1队列的数据，该研究评估了厄达替尼的有效性和安全性。研究达到了总生存期（OS）的主要终点，接受厄达替尼治疗的患者在预先指定的中期分析数据截止点实现了一年以上的中位OS1。

　　由于中期结果符合厄达替尼治疗优于化疗的预定标准，独立数据安全监测委员会建议停止该研究，并为随机接受化疗的患者提供转换到厄达替尼组的机会。在THOR中观察到的药物安全性与厄达替尼在mUC中已知的安全性一致。第1队列的结果在2023年美国临床肿瘤学会年会上的最新演示会议（摘要#LBA4619）中公布2。

　　强生旗下杨森制药公司宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），寻求FGFR激酶抑制剂厄达替尼（erdafitinib）的全面批准，用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的成年患者，患者具有易感成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因改变（包括突变、基因融合/易位），并且在接受至少一种PD-1/PD-L1抑制剂治疗期间或之后疾病进展，以及在新辅助或辅助治疗后12个月内疾病进展。

　　继厄达替尼在2019年首次获批上市，用于铂化疗进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌后；THOR 3期临床结果证明了，厄达替尼在免疫治疗后进展的晚期mUC中对比化疗方案的优效性。即厄达替尼实现了对于两大一线方案治疗（铂化疗、免疫治疗）后进展mUC患者的全面覆盖。

　　目前，免疫治疗已经获批晚期mUC的一二线疗法，极大地提高了mUC患者的临床获益和生存质量。但对于PD-1/PD-L1抑制剂治疗后进展，患者后续选择有限，THOR 3期临床研究也为这类患者的临床治疗提供了新的选择方案与临床证据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(ERDAFITINIB)的作用机制和服用方法

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