阿西米尼(Asciminib)是一种用于治疗慢性髓性白血病的特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)变构抑制剂,通过结合ABL1肉豆蔻酰口袋,抑制BCR-ABL1的活性,能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段,改善患者的预后。
作为美国食品药品监督管理局批准的首个STAMP抑制剂,阿西米尼(Asciminib)用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病(CML)慢性期(Ph+CML-CP)成人患者,并完全获批用于T315I突变型Ph+CML-CP成人患者。
2022年6月30日,诺华集团发布消息宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)采纳了一个积极的意见,并建议批准阿西米尼(asciminib)用于治疗既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成年患者。如果获得批准,阿西米尼将是欧洲首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰化口袋(在科学文献中也称为STAMP抑制剂)起效的CML治疗药物,代表了对现有TKI治疗不耐受和/或耐药患者的重要治疗进展。
据估计,欧洲每年将有超过6,300人被诊断为CML。虽然许多患者将从现有TKI治疗中获益,但相当一部分患者可能对这些治疗不耐受或耐受。在对既往接受过两种TKI治疗的CML患者进行的分析中,约55%的患者报告对既往治疗不耐受;对二线治疗患者的汇总分析显示,高达70%的患者在随访两年内无法达到主要分子学缓解(MMR)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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