FDA授予司美替尼BTD,是基于I/II期SPRINT研究（NCT01362803）的II期数据。该研究在3岁及以上不能手术的NF1相关PN儿科患者中开展，评估了司美替尼作为口服单药治疗的疗效和安全性。该研究的数据已在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。来自I期部分的数据显示，司美替尼治疗的总缓解率（ORR）为71%（n=17/24）；来自II期部分的数据显示ORR为72%，证实了I期部分的数据，大多数缓解持续6个月以上，PN相关疼痛和运动障碍得到改善。

　　司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。司美替尼通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。目前，司美替尼正在临床研究中评估作为单药疗法以及联合其他疗法治疗多种类型肿瘤的潜力。

　　适应症：用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗，成为中国首个且目前唯一获批的NF1治疗药物。

　　用法用量：服用方法是空腹（餐前2小时或餐后1小时），用水送服，不可掰开胶囊或咀嚼，剂量为25mg/m2每天两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　不良反应：最常见（≥40%）不良反应为呕吐（3级以上6%），皮疹（3级以上6%），腹痛，腹泻（3级以上16%），恶心（3级以上2%），皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛，发热（3级以上8%），痤疮样皮疹（3级以上4%），口腔炎，头痛（3级以上2%）和瘙痒。

　　常见（≥15%）实验室检验指标异常为肌酸激酶升高（3级以上7%），AST/ALT升高（3级以上2%和4%），血脂升高（3级以上5%），血钾升高或降低（3级以上4%和2%），碱性磷酸酶升高，脂肪升高，血钠异常，血红蛋白降低（3级以上4%），中性粒细胞（3级以上4%）和淋巴细胞降低（3级以上2%）。

　　2023年5月8日，国家药监局网站显示，司美替尼（英文商品名：Koselugo，中文商品名：科赛优）在国内正式获批，适用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者，开启了I型神经纤维瘤病治疗的新篇章。

　　司美替尼是一种丝裂酶原激活蛋白激酶（MEK）抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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