Pacritinib是一种口服JAK2/IRAK1抑制剂，获批剂量为200 mg，每日2次，用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。本试验的研究人员评价了获批剂量和每日一次400 mg剂量。

　　PERSIST-2试验的主要结果表明，在脾脏体积、症状评分和贫血方面均有改善，输血负荷也有所减轻。

　　ACVR1负责铁调素的调节，其抑制可改善骨髓纤维化的贫血。尽管帕克替尼的贫血获益部分与IRAK1抑制相关，但ACVR1抑制的作用尚不明确。因此，研究人员进行了一项体外分析，以评价ACVR1抑制对帕克替尼疗效的影响。

　　分析评价了帕克替尼对比momelotinib、fedratinib、ruxolitinib和阳性对照LDN193189的活性。采用Reaction Biology Corporation的HotSpot试验，从10μM开始进行3倍连续稀释的10剂IC50评估。

　　该分析纳入了可获得24周随访的血小板计数≤100 x 109/L的患者，患者被随机分配至帕克替尼200 mg每日两次或400 mg每日一次组或现有最佳治疗组。

　　MF可进展为急性髓系白血病（acute myelocytic leukemia，AML），同种异体干细胞移植是唯一可能治愈MF的方法。此外，指南还推荐酪氨酸激酶（Janus kinase，JAK）2抑制剂可用于治疗MF患者，显著改善MF相关症状。

　　NDA基于3期PERSIST-1、3期PERSIST-2和2期PAC203试验的结果。在PERSIST-1，包括327名骨髓纤维化参与者，患者接受帕克替尼，或者接受支持治疗。该研究的主要结果是脾脏体积减少，次要结果是总症状评分减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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