伊沙佐米作为一种口服PI类药物，在维持治疗中展现出非常好的优势。患者每周口服一次，每月三次，比较方便。TOURMALINE-MM3研究显示，对接受ASCT的初治多发性骨髓瘤（NDMM）患者，伊沙佐米维持治疗组疾病进展或死亡风险较安慰剂组维持组降低了28%。中位PFS从21.3个月延长到26.5个月（HR 0.72，p=0.023）；且处于不同危险分层的患者，均可从伊沙佐米维持治疗中获益。TOURMALINE-MM4研究结果显示，不进行ASCT的NDMM患者维持治疗应用伊沙佐米对比安慰剂，疾病进展或死亡风险降低了34.1%，PFS显著延长，分别为17.4个月和9.4个月（HR 0.659，p＜0.001）；而且处于不同危险度分层的患者，也均可从伊沙佐米的维持治疗中获益。

　　对于骨髓瘤这一惰性肿瘤来说，患者总生存已较长（至8~10年），甚至有更长的生存时间。临床研究维持治疗的主要重点要看PFS，即在多长时间内推迟疾病复发。影响OS的因素有很多，患者在维持治疗阶段发生疾病进展后，采用后线治疗方案是不同的，很多会选择新药治疗，这就会影响下一次的PFS，从而影响OS。所以我们应客观看待OS在两组之间没有统计学意义差异的问题，并不能说明伊沙佐米维持治疗是无效的。

　　OS是这两项研究的次要研究终点，此次中期分析时，OS数据尚未成熟。数据截止时，TOURMALINE-MM3和TOURMALINE-MM4中OS终点事件发生率仅达到27%（伊沙佐米组27%vs.安慰剂组26%）和29%（伊沙佐米组30%vs.安慰剂组27%）。TOURMALINE-MM3和TOURMALINE-MM4研究中位随访时间分别为64个月和36个月，OS终点事件发生率均低于30%。由于事件数不足和随访时间较短，导致统计分析过程中95%可信区域跨度过大，相对危险度（HR）数据尚未成熟。

　　主要研究终点均为PFS，两项研究均已达到主要研究终点，PFS显著优于安慰组；OS是两项研究的次要终点。OS中期分析结果表明，伊沙佐米维持治疗组和安慰剂组均未达到中位OS，两组总生存无显著性统计学差异。

　　OS是一个客观性观察指标，会受到不同组间后续治疗不平衡性影响，因此临床试验PFS获益转换为最终OS获益会非常困难。考虑到两项试验在疾病进展时并未揭盲，会对后线治疗选择以及OS结果产生影响。相较于最终分析，由于终点事件不足和随访时间过短，早期死亡患者可能未从维持治疗中获益，此次中期分析结果中，终点事件对OS影响可能被高估，而得出暂时维持治疗无获益的结论。

　　同时，中期OS结果对于最终成熟数据分析结果不具有预测性，随着随访时间延长以及终点事件持续增加，最终OS结果可能会发生变化。基于以上的原因，由于随访时间短和终点事件不足，其结果尚未成熟，且OS最终分析结果存在与中期分析结果不一致的可能性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：伊沙佐米/恩莱瑞(IXAZOMIB)基本信息

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