对于这项开放标签的2期研究，研究人员评估了单药恩西地平和恩西地平与阿扎胞苷组合在IDH2突变型MDS患者中的安全性和有效性。急性髓系白血病(AML)是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。它主要是由于骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。目前AML的治疗和控制效果比较差，而复发率却很高。恩西地平(Idhifa，Enasidenib)是一种小分子抑制剂，它可以通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。该药专门用于治疗经FDA批准的检测检测到的具有异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。

　　总共有48名患者入组并根据疾病特征进行分层，以接受恩西地平和阿扎胞苷（26名患者）或单独的依那西替尼（22名患者）。联合治疗组的患者对低甲基化药物治疗不敏感，而单药组患者对低甲基化药物治疗失败。

　　患者的中位年龄为73岁（范围，46-83），72%的患者因ASXL1(39%)或RUNX1(17%)突变而被归类为高分子风险。在联合用药组和单药组中，治疗周期的中位数分别为4和7。中位随访时间为12.6个月，之后46名患者可评估反应。在恩西地平/azacitidine和仅恩西地平组中，总体反应率分别为84%和43%，尽管每组中有24%的患者完全缓解。联合用药组中0名患者与单药组中10%的患者出现疾病进展。

　　恩西地平和阿扎胞苷组的中位OS为32.2个月，而仅恩西地平组为21.3个月。然而，3-4级不良事件在联合治疗组中更为常见，包括中性粒细胞减少症（单药组64%对10%）、血小板减少症（分别为28%对0%）、贫血（8%对5%）和感染（分别为32%和14%）。IDH分化综合征出现在联合组12%的患者和单药组24%的患者中。

　　恩西地平(Idhifa)是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。推荐的恩西地平(Idhifa)起始剂量为100mg，每天一次口服，可随或不随食物同吃，直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　早在2017年，美国FDA批准了Celgene公司的Idhifa(enasidenib，恩西地平)上市。用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。且是首个获批专门治疗这一特定疾病的新药。

　　恩西地平是一种IDH2（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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