在氯苯唑酸葡胺出现以前，国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白，提升了患者对疾病治疗的信心。

　　辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞愿意在中国罕见病领域，不断开拓发展，满足更多中国患者尚未满足的需求。此次维达全的获批，将为这些身患罕见的致死性疾病却无获批药物可供治疗的ATTR-PN患者提供了全新的治疗方案。未来，辉瑞也将继续不断的把创新药物引入中国，让更多的罕见病患者能够得到更好的治疗。”

　　氯苯唑酸葡胺（Vyndaqel）在欧盟的适应症扩展申请，是基于关键性三期临床研究，这是一项调查ATTR-CM药理学疗法方面第一个，也是唯一一个成功完成全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，此次试验共纳入了441例患者，其中包括变异型以及遗传型的ATTR-CM患者，还有野生型ATTR-CM患者。主要分析结果显示，在30个月治疗期间：(1)与安慰剂相比，氯苯唑酸葡胺（Vyndaqel）显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率(p=0.0006)。(2)与安慰剂组相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）将全因死亡率和全因住院率分别降低30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。(3)与安慰剂相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）降低了所有亚组的全因死亡风险：野生型亚组(HR=0.71，95%CI:0.474-1.052)和遗传型亚组(HR=0.69，95%CI:0.408-1.167)中死亡风险分别降低29%和31%。(4)横跨野生型和遗传型亚组，与安慰剂相比，氯苯唑酸（Vyndaqel）使6分钟步行试验(6MWT)评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。(5)研究中，氯苯唑酸（Vyndaqel）的耐受性良好，并与安慰剂具有可比的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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