2023年5月8日，国家药监局网站显示，司美替尼（英文商品名：Koselugo，中文商品名：科赛优）在国内正式获批，适用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者，开启了I型神经纤维瘤病治疗的新篇章。

　　司美替尼是一种丝裂酶原激活蛋白激酶（MEK）抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长。

　　适应症：用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗，成为中国首个且目前唯一获批的NF1治疗药物。

　　用法用量：服用方法是空腹（餐前2小时或餐后1小时），用水送服，不可掰开胶囊或咀嚼，剂量为25mg/m2每天两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　不良反应：最常见（≥40%）不良反应为呕吐（3级以上6%），皮疹（3级以上6%），腹痛，腹泻（3级以上16%），恶心（3级以上2%），皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛，发热（3级以上8%），痤疮样皮疹（3级以上4%），口腔炎，头痛（3级以上2%）和瘙痒。

　　常见（≥15%）实验室检验指标异常为肌酸激酶升高（3级以上7%），AST/ALT升高（3级以上2%和4%），血脂升高（3级以上5%），血钾升高或降低（3级以上4%和2%），碱性磷酸酶升高，脂肪升高，血钠异常，血红蛋白降低（3级以上4%），中性粒细胞（3级以上4%）和淋巴细胞降低（3级以上2%）。

　　注意事项：

　　心肌病：开始治疗前应评估射血分数，第一年每3个月评估一次，此后每6个月评估一次并根据临床情况进行评估。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO司美替尼。

　　眼毒性：在开始使用KOSELUGO司美替尼之前，应在治疗期间定期进行眼科评估，以检查新的或恶化的视力变化。永久终止KOSELUGO的服务

　　视网膜静脉阻塞（RVO）。拒绝使用KOSELUGO司美替尼进行视网膜色素上皮脱离（RPED），用光学相干断层扫描评估显示器，直到解决，并以减少的剂量恢复使用。

　　胃肠道毒性：建议患者在首次出现大便稀疏后立即开始使用止泻药，并增加液体摄入量。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO司美替尼。

　　皮肤毒性：监测严重的皮疹。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO司美替尼。

　　肌酐磷酸激酶（CPK）增加：CPK和横纹肌溶解可能增加。在开始KOSELUGO司美替尼之前，治疗期间和临床上应定期获取血清CPK。如果发生的CPK升高，请评估横纹肌溶解或其他原因。根据不良反应的严重程度，停药，减少剂量或永久终止KOSELUGO。

　　维生素E水平升高和出血风险：KOSELUGO司美替尼胶囊含有维生素E，每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值可能会增加出血的风险。合并维生素K拮抗剂或抗血小板药物的患者可能发生出血的风险增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)的作用功效是怎样的？注意事项有哪些？

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