阿西米尼作用机制：作为BCR-ABL1的STAMP（专门针对ABL肉豆蔻酰袋）抑制剂，它可以在对先前治疗产生耐药性或不耐受性的CML患者中发挥活性。是一种新型的BCR-ABL变构抑制剂，既有TKI级别的疗效，又降低了脱靶效应。BCR-ABL1的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是治疗慢性髓系白血病（CML）的主要药物。虽然TKI极大地降低了CML患者的死亡率，改善了长期生存结局，但也有一部分患者出现治疗失败，且治疗线数越多，预后越差。因此，对两种以上TKI耐药/不耐受的CML患者仍存在很大的未满足需求，亟需优化治疗药物来破局。

　　自从2001年TKI开始在CML临床应用以来，CML患者的疗效得到显著改善，10年生存率超过90%以上。但是在TKI治疗过程，会出现不耐受和继发性耐药现象，对于先前接收≥2个TKI的耐药/不耐受CML患者治疗极为困难，可供选择的新药极少，成为一个未被满足的医疗需求。

　　既往的TKI药物的设计靶点针对ABL上的ATP结合位点，一旦产生耐药再用类似的TKI容易存在交叉耐药现象，因此设计全新的靶向性药物是克服TKI耐药的解决之道。“First in class”新药阿西米尼（最初命名ABL001），是特异性靶向ABL Myristoyl Pocket的抑制剂，在经历了临床前研究后迅速进行了临床1期临床试验，疗效非常显著，因此获得美国FDA的快速通道（FTD）资格，随后迅速启动了3期临床研究阿西米尼。

　　在2020年8月，ASCEMBL研究的部分结果初步进行披露，本次2020 ASH年会上对该研究的结果提供更为详细的数据进行了报道。另外asciminib和TKI联合对CML一线治疗的临床试验仍在进行，期待更多患者获得更深程度的分子反应，预期更多CML患者可以实现早期停药，CML从一个需要长期治疗的肿瘤正在走向一个短期可治愈肿瘤，该研究让我们看到了新希望。

　　新型BCR-ABL变构抑制剂阿西米尼(Scemblix/Asciminib)的出现为TKI耐药/不耐受CML患者点燃希望。Asciminib是第一个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性的BCR-ABL1抑制剂。

　　阿西米尼适应症和用途：

　　SCEMBLIX阿西米尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗以下成年患者：

　　1、先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、处于慢性期(CP)的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML)。

　　该适应症在基于主要分子反应(MMR)的加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

　　2、具有T315I突变的CP中的Ph+CML。

　　阿西米尼用法用量：

　　1、CP中Ph+CML的推荐剂量：每天一次口服80毫克或每天两次40毫克。

　　2、患有T315I突变的CP中Ph+CML的推荐剂量：200毫克，每天口服两次。

　　3、在服用SCEMBLIX之前至少2小时和之后1小时避免进食。

　　3、整片吞服。不要破碎、压碎或咀嚼药片。

　　4、漏服剂量

　　每日一次给药方案:如果错过Scemblix(asciminib、阿西米尼)剂量超过约12小时，则跳过该剂量，并按计划服用下一剂量。

　　每日两次给药方案:如果错过Scemblix(asciminib、阿西米尼)剂量超过约6小时，则跳过该剂量并按计划服用下一剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿西米尼/阿西米尼布(SCEMBLIX/ASCIMINIB)的用法用量及对慢性粒细胞白血病的功效

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