莫博替尼能够与EGFR结合，阻断其信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和存活。莫博替尼的化学结构式如下：C32H39N7O4⋅C4H6O4莫博替尼是一种不可逆的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够特异性地识别和结合EGFR 20号外显子插入突变的ATP结合位点，从而阻止其磷酸化和活化。莫博替尼对EGFR 20号外显子插入突变的抑制活性比对野生型EGFR或其他常见EGFR突变（如L858R或19号外显子缺失）的抑制活性高出数百倍。
莫博赛替尼在其I/II期临床研究中针对含铂化疗经治（PPP）患者队列（其中60%患者为亚裔；59%为三线及以上的重度经治患者），经过25.8个月的长期随访显示，患者生存获益空前（mPFS 7.3个月，mOS 20.2个月），且疗效持久（IRC评估中位持续缓解时间mDOR 15.8个月，疾病控制率DCR达78%）。亚洲人群与整体人群获益一致[5]。
此外，基于EORTC生活质量量表，莫博赛替尼通过每日一次的口服用药，与基线相比，即可在第2个治疗周期改善超过50%患者的呼吸困难、咳嗽和胸痛症状，并在随后整个治疗过程中保持不变。据统计，接受莫博赛替尼治疗的患者，54.4%患者呼吸困难症状改善，46.7%咳嗽症状改善，38.9%胸痛症状改善。通过便捷的口服用药，即可保障患者的生活质量改善[6]。
在一项德国真实世界研究中，莫博赛替尼相比真实世界中患者接受的医生选择治疗方案（包括单药/双药化疗、EGFR-TKI、免疫治疗等），可以显著降低疾病进展风险达72%（P<0.0001,HR 0.28），显著降低患者死亡风险58%（P=0.0035,HR 0.42），中位PFS（7.3个月vs.2.6个月）和中位OS（20.2个月vs.9.8个月）都可带来显著改善[7]。
因此，莫博替尼具有高度的选择性和针对性，能够有效地杀死含有EGFR 20号外显子插入突变的肿瘤细胞，而对正常细胞组织几乎没有伤害。莫博替尼的推荐剂量为160mg，口服，每日一次，直至疾病进展或出现无法耐受的不良反应。
莫博替尼的常见不良反应包括腹泻、皮疹、贫血、血肌酐升高、淋巴细胞下降、恶心、口腔黏膜炎等。莫博替尼还可能引起严重的不良反应，如QTc间期延长、间质性肺病/肺部炎症（非感染性）、心力衰竭等。
使用莫博替尼前，必须获得经充分验证的检测方法证实的EGFR 20号外显子插入突变阳性的评估结果。
使用莫博替尼期间，应定期监测心电图、电解质和肾功能等指标，并根据不良反应的严重程度进行剂量调整或停药。
妊娠女性和哺乳期妇女应避免使用莫博替尼，有生育能力的女性和男性应采取有效的避孕措施。
莫博替尼是一种靶向药物，专门针对表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
EGFR是一种在细胞表面存在的蛋白质，能够调节细胞的生长和分裂。在部分NSCLC患者中，EGFR基因发生了20号外显子插入突变，导致EGFR过度激活，促进肿瘤细胞的增殖和侵袭。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：莫博替尼(MOBOCERTINIB)是什么药物？疗效与安全性如何？
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