BRAF V600E突变经常发生在恶性黑色素瘤中，但在大多数恶性胶质瘤亚型中很少见。此外，更多的良性脑肿瘤，如神经节胶质瘤、胚胎发育不良神经上皮肿瘤和幕上毛细胞星形细胞瘤，只有多形性黄色星形细胞瘤（50-78%）和上皮样胶质母细胞瘤（50%）经常表现出BRAF突变。在本研究中，我们报告了三名携带BRAF V600E突变的复发性恶性胶质瘤患者。所有患者在复发时均出现明显播散性软脑膜疾病，并在放疗和烷化化疗后出现进展。因此，估计复发时的预期寿命为几周。

　　所有三名患者都接受了达拉非尼/达拉菲尼作为单药治疗，并且都表现出完全或几乎完全的反应。治疗正在进行中，患者分别稳定了27个月、7个月和3个月。一名患者在治疗一周后表现出显着的放射学和临床反应。我们能够生成一个一名患者的脑脊液离体肿瘤细胞培养。用达拉非尼处理这种细胞培养物导致体外细胞密度降低和ERK磷酸化抑制。迄今为止，这是第一个关于接受达拉非尼单药治疗的BRAF突变恶性胶质瘤和软脑膜播散成人患者的系列研究。所有患者都表现出显着的反应，一名患者表现出持续两年多的反应。

　　由于这是一项仅针对3名患者的回顾性研究，我们无法可靠地将我们的结果与其他病例报告或Chamberlain等人用威罗非尼治疗的多形性黄色星形细胞瘤病例系列进行比较。由于BRAF突变在脑肿瘤中很少见，因此也缺乏对其他治疗方法的研究。

　　据我们所知，这是第一个接受达拉非尼/达拉菲尼治疗的BRAF突变胶质瘤成年患者的系列研究。此外，我们所有的患者都表现出软脑膜疾病。这是否代表相关偏倚并可能选择对达拉非尼治疗特别敏感的肿瘤仍不清楚。尽管如此，我们的结果是有利的，并支持在BRAF V600E突变的恶性胶质瘤和软脑膜疾病中使用达拉非尼不应成为障碍。

　　在BRAF突变的恶性黑色素瘤中，达拉非尼/达拉菲尼通常与MEK抑制剂如曲美替尼联合使用。我们不知道已发表的BRAF突变胶质瘤患者已接受BRAF和MEK联合抑制治疗的病例。有一项关于达拉非尼和曲美替尼在同基因鼠神经胶质瘤模型中的研究。在这项研究中，联合治疗在减少肿瘤生长和延长动物存活率方面更有效。正在进行的试验评估了脑肿瘤患者中达拉非尼和曲美替尼的联合治疗。

　　这项研究表明，达拉非尼/达拉菲尼在放疗和化疗后进展的BRAF V600E突变恶性胶质瘤中具有活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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