ASM是一种孤儿病，估计全球患病率为1/250,000–400,000。ASM的诊断是细胞减灭治疗的指征。治疗的选择对临床医生来说是一个巨大的挑战。到目前为止，已经使用了各种治疗策略，包括克拉屈滨(2-CDA)、干扰素α(IFN-α)，以及经典的细胞抑制剂（羟基脲(HU)、阿糖胞苷或氟达拉滨）。然而，上述所有选项都没有带来令人满意的反应率，因此强调了开发创新疗法的必要性。

　　雷德帕斯/米哚妥林是第一个多途径TKI。它证明了通过FLT3受体抑制信号传导和细胞增殖途径的能力。它诱导白血病细胞凋亡的机制，表现为跨膜结构域(ITD)内具有串联重复类型的FLT3基因突变和激酶结构域(TKD)突变。它具有抑制KIT信号通路（野生型和D816V突变体）、细胞增殖和组胺释放以及诱导MC细胞凋亡的能力。在体外研究中，它抑制其他几种酪氨酸激酶的活性，例如PDGFRα/β、VEGFR2和丝氨酸/苏氨酸PKC家族激酶。

　　德安杰洛等人。提供了来自晚期SM中雷德帕斯/米哚妥林的II期试验的数据。雷德帕斯/米哚妥林以100 mg每天两次给药，26名患者的周期为28天。在研究组中，只有3名患者被诊断为ASM。其中一位对治疗有反应并取得了部分反应(PR)。

　　真实世界的数据具有很大的价值，尤其是在罕见疾病的情况下。在2019年美国血液学会大会上，Gajra等人。介绍了他们对米哚妥林在治疗SM患者中的实际应用的观察。在接受米哚妥林治疗的38名患者中，有33名患者被诊断为ASM。诊断时的中位年龄为63岁（范围27-79），大多数患者为女性（61%）。63%的患者在一线使用米哚妥林，32%的患者使用第二线，5%的患者使用第三线。从米哚妥林治疗开始的中位随访时间为13.4个月，米哚妥林的中位持续时间仅为2.4个月（95%CI 1.1-4.6）。作者指出了在SM中正确使用雷德帕斯/米哚妥林的潜在障碍，例如缺乏意识。

　　大多数（77%）ASM患者使用雷德帕斯/米哚妥林带来了临床益处。我们观察到一般情况有所改善，与介质释放相关的症状减轻，体重增加或稳定，血细胞计数参数改善，红细胞输注需求减少，肝脏和脾脏肿大减少，骨髓浸润显着减少肥大细胞和血清类胰蛋白酶浓度降低。

　　在研究组中，米哚妥林在三名患者中没有提供任何临床反应。在其中两个中，观察到了非常激进的ASM临床过程，患者在诊断后不久就死亡。毫无疑问需要寻找预后和预测因素。该研究的局限性之一是缺乏分子测试（ASXL1、RUNX1、SRSF2），这可以计算已知的预后模型之一（WHO或Mayo）。

　　我们的观察结果表明，雷德帕斯/米哚妥林在ASM患者中的潜在疗效和可接受的安全性。然而，需要对更大的患者群体和更长的随访时间进行进一步研究，以评估其真正价值。很难将米哚妥林在ASM治疗中的疗效与以前使用的方案进行比较。到目前为止，尚未进行头对头研究。这凸显了不断努力增加ASM治疗的真实数据量的重要性，以加强医生的决策过程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)治疗白血病效果好吗？需要注意什么？

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