普纳替尼（Ponatinib）属于三代酪氨酸激酶抑制剂，也是首个对T315I突变有效的TKI。在PACE II期临床研究中证实了普纳替尼对于有T315I突变的CML或对达沙替尼/尼罗替尼耐药/不耐受患者有效。该研究发表在《新英格兰医学杂志》。267例接受普纳替尼治疗的慢粒慢性期患者，12个月时MCyR率为56%。64例有T315I的患者中45例（70%）12个月时达到MCyR。平均随访5年，60%的患者达到MCyR，40%的患者达到MMR或更好的缓解。5年整体生存率为73%。

　　但31%接受普纳替尼治疗的患者发生动脉血栓栓塞事件（AOEs），其他常见不良反应包括皮疹（47%）、腹痛（46%）、血小板减少（46%）、头痛（43%）、便秘（41%）。

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。

　　作为一款Bcr-Abl激酶抑制剂，泊那替尼（普纳替尼、Ponatinib）能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。目前，该药已在海外获批用于不同分期的CML患者和Ph+ALL患者。

　　普纳替尼Ponatinib适应症：

　　Iclusig普钠替尼适用于治疗患有以下疾病的成年患者：

　　1、慢性期(CP)慢性粒细胞白血病(CML)，对至少两种先前的激酶抑制剂具有耐药性或不耐受。

　　2、没有其他激酶抑制剂适用的加速期(AP)或急变期(BP)CML或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)。

　　3、T315I阳性CML（慢性期、加速期或急变期）或T315I阳性Ph+ALL。

　　使用限制：不适用且不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。

　　普纳替尼Ponatinib用法用量：

　　慢性粒细胞白血病：推荐的起始剂量为45 mg口服，每日一次，在达到≤1%BCR-ABL1 IS后减至15 mg，口服每日一次。

　　AP-CML、BP-CML和Ph+ALL：Iclusig普纳替尼的最佳剂量尚未确定。

　　普纳替尼Ponatinib不良反应：

　　最常见非-血液学不良反应(≥20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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