拉罗替尼属于激酶抑制剂类药物。它通过阻止异常蛋白质的活动来阻止癌细胞的繁殖。这可能有助于减缓肿瘤的生长。NTRK基因融合的肿瘤产生一种异常蛋白(TRK融合蛋白)，导致癌细胞不受控制的生长。拉罗替尼的有效物质在Vitrakvi中，拉罗替尼阻断这种蛋白质的作用，防止癌细胞的过度生长，从而减缓癌症的恶化。

　　三个多中心，开放标签，单组临床试验的数据:LOXO-TRK-14001(NCT02122913)，SCOUT(NCT02637687)和NAVIGATE(NCT02576431)。阳性NTRK基因融合状态的鉴定是在当地实验室使用下一代测序(NGS)或荧光进行的原地的杂交(鱼)。在三名患有婴儿纤维肉瘤的儿童患者中推断出NTRK基因融合，这些患者通过FISH证实ETV6易位。主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR)和缓解持续时间，由盲法独立审查委员会根据RECIST 1.1确定。

　　在三项试验中，对前55名不可切除或转移性实体瘤患者的疗效进行了评估，这些患者包含NTRK基因融合体。所有患者都要求在对其疾病进行系统性治疗后取得进展，如果可能的话，或者要求对局部晚期疾病进行具有显著发病率的手术。12名患者不到18岁。共有12种癌症类型，最常见的是唾液腺肿瘤(22%)、软组织肉瘤(20%)、婴儿纤维肉瘤(13%)和甲状腺癌(9%)。ORR为75%(95%CI:61%，85%)，包括22%完全缓解和53%部分缓解。在数据库锁定时，还没有达到响应的平均持续时间。73%的患者的缓解持续时间为6个月或更长，63%的患者为9个月或更长，39%的患者为12个月或更长。

　　在三项临床试验中，对176名患者进行了拉罗替尼的安全性评估，其中包括44名儿科患者。拉罗替尼最常见的不良反应(≥20%)是疲劳、恶心、头晕、呕吐、AST升高、咳嗽、ALT升高、便秘和腹泻。

　　拉罗替尼的推荐剂量为成人每天两次口服100 mg，儿童每天两次口服100 mg/m2(每剂最多100 mg)。美国FDA在2018年11月26日加速批准拉罗替尼用于患有实体瘤的成人和儿童患者，这些患者具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合，但没有已知的获得性耐药突变，或者是转移性的，或者是手术切除可能导致严重发病率的，并且没有令人满意的替代治疗或其癌症在治疗后有所进展。这是FDA批准的第二个用于治疗癌症的组织不可知药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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