罗普司亭/罗米司亭是一种TPO受体的激动剂,通过刺激促血小板生成素的受体从而增加血小板的生成。罗普司亭/罗米司亭与巨核细胞表面表达的TPO受体,也叫c-MPL,它的胞外域相结合,形成一个二聚体,活化细胞内的信号通路,从而促进巨核细胞的增殖和分化,以及促进血小板的生成。
目前,在临床治疗中,罗普司亭/罗米司亭已作为ITP治疗的二线用药,并且已经作为二线治疗的首推的一类药物。主要用于18岁以上,病程超过6个月的成人原发免疫性血小板减少症,并且糖皮质激素和静脉丙球无效的患者。
ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,其特征是血液中的血小板计数较低,可导致严重的出血事件。在ITP患者中,免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板,它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加,可能导致严重的并发症甚至死亡。
公开资料显示,罗米司亭(romiplostim)是一种重组蛋白,属于TPO受体激动剂,通过与TPO受体结合可刺激细胞内转录途径,导致血小板生成增加。该药物通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产,能模拟人体天然的血小板生成素效果,从而提高血小板计数。当与TPO受体发生结合时,它会促进骨髓巨核细胞集落形成细胞(CFU-Meg)的生长,并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。
据安进早前新闻稿介绍,罗普司亭通过刺激血小板生成素受体来刺激血小板生成的作用机制,与通常使用的通过抑制血小板破坏来提高血小板计数的药物有极大不同。2009年,罗普司亭还曾被素有“医药界诺贝尔奖”之称的盖伦奖评选为“最佳生物技术产品”。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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