培美替尼/培米替尼/达伯坦/佩米替尼NDA提交是基于一项II期开放性、单臂、多中心研究（CIBI375A201，NCT04256980）的结果。该研究在既往接受过至少一线系统治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中开展，评估了培美替尼/培米替尼/达伯坦/佩米替尼的疗效和安全性。胆管癌患者大多数发现时已经处于晚期，加之缺乏有效的治疗，5年生存率非常低。研究发现，FGFR2基因变异存在于大约15%到20%的肝内胆管癌患者中。据港安健康报道，靶向药Pemazyre(Pemigatinib)是一种选择性、口服的强效FGFR1-3抑制剂，此前已获批用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌患者。

　　该研究是在国外开展的FIGHT-202研究（INCB 54828-202,NCT02924376）的桥接试验。2项研究的主要终点均为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

　　FIGHT-202研究中共入组了108例胆管癌患者，接受培美替尼/培米替尼/达伯坦/佩米替尼13.5mg口服治疗。结果显示，培美替尼/培米替尼/达伯坦/佩米替尼治疗显示出持久的肿瘤缓解。基于IRRC评估确认的ORR为37%（n=40；95%CI:27.9%,46.9%），包括4例完全缓解（CR=3.7%）和36例部分缓解（PR=33.3%），中位缓解持续时间（DOR）为8.1个月（95%CI:5.7,13.1）、中位无进展生存期（PFS）为7.0个月（95%CI:6.1,10.5）、中位总生存期（OS）达17.5个月（95%CI:14.4,22.9）；有反应者vs无反应者的mOS分别为30.1 vs 13.7个月。

　　最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背部疼痛和皮肤干燥。

　　胆管癌是一种罕见的癌症，发生在将消化液从肝脏输送到胆囊和小肠的细长胆管中。大多数胆管癌患者在诊断时已经进入晚期，这意味着他们不能接受外科治疗。对于这些患者来说，化疗联合已经成为标准的初始治疗。在约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)的融合。此次的批准适用于局部晚期或转移性胆管癌患者，其肿瘤具有FGFR2基因融合或其他重排。

　　Pemazyre培美替尼(培美替尼/培米替尼/达伯坦/佩米替尼)通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤的生长和扩散。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 佩米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/