伏立诺他通过在纳摩尔浓度(IC50<86 nM)下抑制组蛋白脱乙酰酶（HDAC1、HDAC2和HDAC3-I类）和HDAC6（II类）的酶活性发挥作用。这些酶负责去除蛋白质（包括组蛋白和转录因子）中赖氨酸残基的乙酰基。在某些癌细胞中，HDAC可能过度表达，或者HDAC向致癌转录因子的异常募集可能导致核心核小体组蛋白的低乙酰化。这种低乙酰化导致染色质结构紧凑并抑制基因转录。抑制HDAC活性会使乙酰基在组蛋白赖氨酸残基上积累，从而打开染色质结构并激活转录。在体外，伏立诺他通过引起乙酰化组蛋白的积累来诱导一些转化细胞的细胞周期停滞和/或细胞凋亡。伏立诺他抗肿瘤作用的精确机制仍有待充分表征。
皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)是一种罕见疾病，估计在美国每年每百万人中有3例被诊断出。CTCL患者大多数为男性，平均年龄50岁。根据相关规定，FDA通过罕见病治疗药物审批流程批准了伏立诺他。该倡议旨在鼓励制药公司投资治疗每年影响约20万美国人的罕见疾病。
伏立诺他的安全性和有效性已通过两项临床试验得到证实，该试验涉及107名在既往药物治疗后复发的CTCL患者。使用基于皮肤损伤评分量表改善的标准，发现接受伏立诺他治疗的患者中有30%表现出改善，效果平均持续168天。最常见的严重不良反应包括肺栓塞、脱水、深静脉血栓和贫血。常见的不良反应包括胃肠道症状（如腹泻、恶心、食欲不振、呕吐和便秘）、疲劳、发冷和味觉障碍。动物研究表明孕妇不宜使用该药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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