去纤维钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤维钠增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。

　　一项开放式随机对照3期临床试验，研究去纤苷对儿童HSOS的预防作用。预防组（n=180）给与去纤苷（25 mg·kg⁻1·d⁻1），对照组（n=176）仅给与常规治疗。如果预防失败，或对照组患发生HSOS，则给与相同剂量去纤苷治疗。研究显示，在HSCT后第30天，去纤苷组HSOS发病率显著降低（12%对比20%；P=0.048 8，Z检验；P=0.050 7，log-rank检验）；肾衰竭的发生率也显著降低（1%对比6%，P=0.016 9)。HSCT后100 d，评估两组患者HSOS的病情严重程度，去纤维钠组严重程度明显改善（P=0.034 0，Wilcoxon检验）。两组间HSCT后100 d HSOS相关死亡率差异无统计学意义（2%对比6%，P=0.10）；100 d和180 d总病死率基本相同，可能与对照组患者发生HSOS后转而接受去纤苷治疗相关。各组之间AEs发生率差异无统计学意义（87%对比88%）。此外，与对照组相比，去纤苷组30 d（P=0.005 7）和100 d（P=0.004 6）时急性GVHD发生率降低，30 d（P=0.006 2）和100 d（P=0.003 4）时急性GVHD严重程度改善，而180 d时慢性GVHD发病率差异无统计学意义（9%对比10%，P=0.802 2）。

　　目前，BCSH/BSBMT指南建议在具有HSOS危险因素的儿童和成人HSCT患者中预防使用去纤苷，但是去纤苷作为HSOS预防用药的质疑仍然存在，原因是成本-效益数据并不支持在所有HSCT的患者中均使用去纤苷预防。此外，预防用药的最佳剂量、时机和持续时间也尚未确定。目前，一项正在进行的3期临床试验旨在儿童患者和成人患者中比较去纤苷预防和最佳对症支持治疗的疗效，主要临床结局为第30天无症状生存率，次要临床结局为100 d无症状生存率。该研究结果有望明确去纤苷预防用药的目标人群，并获得最佳和最具成本-效益收益的剂量策略。在此之前，风险分级可能有助于确定哪类患者受益最大，同时应考虑在高危患者中进行去纤苷预防。

　　去纤维钠(Defitelio)用法与用量

　　给予DEFITELIO 6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决。继续治疗直至解决。

　　去纤维钠(Defitelio)注意事项

　　⑴出血：监视患者对出血。如发生显著出血不给或终止DEFITELIO。

　　⑵超敏性反应：如发生严重或危及生命过敏反应，终止DEFITELIO，按照标准医护治疗，和监视直至体征和症状解决。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤维钠/去纤苷(DEFIBROTIDE)的作用及不良反应说明

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