恩曲替尼是一款靶向泛NTRK及ROS1酪氨酸激酶的强效选择性的抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，能够穿过血脑屏障，通过阻断ROS1及NTRK激酶的活性，造成ROS1阳性或NTRK阳性癌细胞死亡。恩曲替尼获得NMPA批准用于治疗ROS1阳性NSCLC患者，主要基于3项临床研究（ALKA-372-001，STARTRK-1，STARTRK-2）的合并分析结果。罗圣全®落地中国临床实践，打开了非小细胞肺癌（NSCLC）少见突变靶点的治疗新格局，也为ROS1及NTRK阳性的NSCLC患者带来更多治疗曙光。

　　2023年10月20日，美国食品药物监督管理局（FDA）加速批准恩曲替尼用于治疗神经营养原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性、初始治疗后出现进展或无标准治疗方案的大于1个月的儿童实体瘤患者。FDA还批准了恩曲替尼的一种新型口服颗粒制剂。该批准主要基于STARTRK-NG研究和TAPISTRY研究。

　　STARTRK-NG(NCT02650401)和TAPISTRY(NCT04589845)均为多中心、单臂试验。研究对33例接受恩曲替尼治疗的NTRK融合阳性儿童患者进行了疗效评估。颅外病灶根据RECIST v1.1标准评估，原发性中枢神经系统肿瘤根据神经肿瘤学（RANO）反应评估。研究的主要疗效终点为客观缓解率（ORR），次要终点为持续缓解时间（DoR）。

　　结果显示，在33例儿童患者中，主要瘤种为原发性中枢神经系统肿瘤和婴儿纤维肉瘤。评估的患者ORR为70%(95%CI:51,84)，中位DOR为25.4个月(95%CI:14.3,NE)。

　　对于年龄为1个月以上、6个月（含）以内的儿童患者，FDA推荐的恩曲替尼剂量为250 mg/m2，每日口服1次。对于年龄为6个月以上的儿童患者，FDA推荐的恩曲替尼剂量则根据体表面积来确定（每日1次，最多600 mg）。

　　安全性分析人群为接受恩曲替尼治疗的76例儿童患者，最常见（≥20%）的不良反应是发热、便秘、体重增加、呕吐、腹泻、恶心、咳嗽、疲劳、四肢疼痛、骨折、食欲下降、头痛、腹痛、尿路感染、上呼吸道感染和鼻塞。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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