VALOR-HCM是一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验，安慰剂交叉时间为16岁，旨在评估玛伐凯泰对转诊接受间隔缩小治疗(SRT)的症状性梗阻性HCM患者的疗效和安全性。在2023年ESC大会期间，ESC发布了第一份涵盖所有心肌病亚型的国际指南。这也是第一次对除HCM以外的心肌病提出具体建议。

　　该新指南包含2条关于使用玛伐凯泰的建议：

　　IIa类别，A级：心脏肌球蛋白ATP酶抑制剂(玛伐凯泰)在LVEF超声心动图监测下滴定至最大耐受剂量，应考虑与β-受体阻滞剂联合使用，以改善成人静息或激发左心室流出道梗阻的症状。

　　IIa类别，B级：心脏肌球蛋白atp酶抑制剂(玛伐凯泰)可通过超声心动图监测LVEF滴定至最大耐受剂量，对于有静息或诱发的左心室流出道梗阻，且不耐受β受体阻滞剂、维拉帕米/地尔硫卓或丙吡胺禁忌证的有症状成人，应考虑作为单药治疗。

　　以上就是2023年ESC大会上提出的与玛伐凯泰相关的三项研究和新指南，其中两项研究详细说明了使用的长期影响、一项单一研究证明中国患者受益，以及包括玛伐凯泰的IIa级建议的心肌疾病的新指南更新。

　　该试验的主要终点是第56周时接受SRT、仍符合指南资格或无法评估SRT状态的患者比例。该试验招募了112名患有高度症状的梗阻性HCM患者。其中108人被认为有资格参加为期56周的评估。试验结果表明，最初的玛伐凯泰组中8.9%的患者和安慰剂交叉组中19.2%的患者达到了复合终点。在最初的玛伐凯泰组中，3例接受了SRT，1例符合SRT条件，1例无法进行SRT评估。在安慰剂交叉组中，3人接受了SRT，4人符合SRT条件，3人无法评估SRT。总体而言，108名患者中有96名继续长期服用玛伐凯泰。

　　在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上，玛伐凯泰(商品名：CAMZYOS，通用名：mavacamten)在梗阻性肥厚型心肌病(HCM)中的作用备受关注。大会上提出的三项研究和新指南强调了肥厚型心肌病治疗方面的进展，特别是使用玛伐凯泰。在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上，玛伐凯泰(商品名：CAMZYOS，通用名：mavacamten)在梗阻性肥厚型心肌病(HCM)中的作用备受关注。大会上提出的三项研究和新指南强调了肥厚型心肌病治疗方面的进展，特别是使用玛伐凯泰。

　　“ESC提供的新长期数据与每项研究的主要分析一致，进一步强调了我们的首创疗法可以为症状性梗阻性HCM患者带来的益处。”百时美施贵宝公司副总裁兼心肌病和心力衰竭临床开发负责人医学博士Amy Sehnert说道。“这些积极的数据强化了这两项3期试验的临床意义，促使CAMZYOS在美国、欧盟和全球其他国家获得批准。”

　　“ESC提供的新长期数据与每项研究的主要分析一致，进一步强调了我们的首创疗法可以为症状性梗阻性HCM患者带来的益处。”百时美施贵宝公司副总裁兼心肌病和心力衰竭临床开发负责人医学博士Amy Sehnert说道。“这些积极的数据强化了这两项3期试验的临床意义，促使CAMZYOS在美国、欧盟和全球其他国家获得批准。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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