免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。福坦替尼是全球首创且唯一获批上市的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。主要通过抑制体内脾酪氨酸激酶，阻断巨噬细胞表面Fc激活受体和B细胞受体的信号传导，减少免疫系统对抗体包裹血小板的识别和降解，从而阻止血小板的破坏并同时抑制炎性反应。
Syk在免疫细胞中广泛表达，是B细胞激活信号转导过程中重要的非受体酪氨酸激酶。作为B细胞受体信号转导分子参与多种信号转导途径，其磷酸化会导致PI3K/Akt、Ras/ERK等下游通路的激活，参与多种细胞内信号转导过程，包括先天免疫反应的病原体识别过程、适应性免疫应答过程、血管生成等。此外，Syk在Fcγ受体下游也起着作用，包括介导吞噬等。因此，抑制Syk可抑制吞噬作用和减少抗体产生。
福坦替尼是首个被批准上市的适用于免疫性血小板减少症患者的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。脾酪氨酸激酶对细胞增生、分化、免疫调节，以及细胞吞噬过程中的细胞骨架重组都具有重要作用。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，福坦替尼通过保护血小板免受破坏而发挥作用。
尽管福坦替尼在临床试验中显示出良好的疗效，但仍需要进一步的研究来确认其在更大规模患者群体中的效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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