胃肠道间质瘤是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，其分子机制与编码酪氨酸激酶受体蛋白基因KIT或血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）的基因激活突变密切相关。其中，大约6%的新确诊患者携带PDGFA外显子18突变，而D842V位点突变是这一突变类型中最为常见的。

　　阿维普替尼（阿伐普替尼，AYVAKIT）是一种口服的、高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂。该药物能够针对KIT及PDGFRα的特定突变（包括KIT D816V、PDGFRαD842V和KIT外显子17突变）发挥抑制作用，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。这种针对特定基因突变的精准治疗策略，使得阿维普替尼在GIST的治疗中表现出了显著的疗效。

　　在FDA批准阿维普替尼的临床试验中，研究人员纳入了43名携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，其中38名患者携带PDGFRA D842V突变。受试者每天口服一次300mg或400mg的阿维普替尼，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。结果显示，患者的总应答率（ORR）达到了84%，其中完全应答为7%。对于PDGFRA D842V突变的患者亚组，ORR更是高达89%，完全应答为8%。这一数据充分证明了阿维普替尼在GIST治疗中的显著疗效。

　　除了疗效显著外，阿维普替尼的安全性也得到了验证。在临床试验中，最常见的不良反应包括水肿、恶心、疲劳、认知功能损伤、呕吐、食欲下降、腹泻等。这些不良反应大多为轻至中度，且多数患者能够耐受并继续接受治疗。

　　阿维普替尼是首个被批准用于治疗具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者的疗法。这一突破性的进展为GIST患者提供了更多的治疗选择和希望。同时，阿维普替尼也展示了精准医疗在肿瘤治疗领域的巨大潜力和价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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