胆管癌，作为一种起源于胆道系统的恶性肿瘤，其发病率逐年上升，已成为威胁人类健康的重要疾病之一。尽管传统治疗方法在延长患者生存期和提高生活质量方面取得了一定进展，但针对晚期或转移性胆管癌的治疗效果仍不尽如人意。

　　培美替尼的概述

　　培美替尼（Pemazyre/Pemigatinib）是由信达生物和Incyte公司共同研发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，主要针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1、2、3。该药物于2020年4月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批，用于治疗携带FGFR2基因融合的局部晚期或转移性胆管癌患者。随后，培美替尼也在日本、欧盟及中国台湾等地相继获批。

　　治疗机制

　　培美替尼通过抑制FGFR2激酶的活性，阻断肿瘤细胞的信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和转移。FGFR2的扩增或融合是胆管癌中常见的分子变异之一，这种变异会导致FGFR信号的持续激活，进而促进肿瘤的生长和扩散。培美替尼能够选择性地抑制这些变异的FGFR信号，从而实现对肿瘤细胞的精准打击。

　　临床研究与疗效

　　多项临床研究证实了培美替尼在转移性胆管癌治疗中的显著疗效。其中，一项名为FIGHT-202的III期随机对照试验结果显示，与安慰剂相比，培美替尼显著延长了患者的中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。这一结果不仅证明了培美替尼在疗效上的优越性，还显示了其良好的安全性和患者耐受性。

　　此外，一项在中国进行的II期、开放、单臂、多中心研究（CIBI375A201）也取得了令人鼓舞的结果。该研究评估了培美替尼在既往接受过至少一种系统性治疗失败、且携带FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者中的疗效和安全性。结果显示，培美替尼的客观缓解率（ORR）达到了50%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，疾病控制率（DCR）为100%。这些数据进一步支持了培美替尼在胆管癌治疗中的广泛应用前景。

　　安全性与注意事项

　　尽管培美替尼在疗效上表现优异，但在使用过程中仍需注意其可能的不良反应。常见的不良反应包括高磷血症、腹泻、恶心、脱发、疲劳等。其中，高磷血症是培美替尼的药效学作用之一，需要密切监测并根据具体情况调整剂量或终止治疗。此外，培美替尼还可能引起视网膜色素上皮脱离等眼部不良反应，因此在治疗前及治疗期间需进行定期的眼科检查。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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