胆管细胞癌（Cholangiocarcinoma）是一种罕见且难以治疗的癌症，其发病率近年来呈上升趋势。尽管手术是根治胆管细胞癌的唯一有效方法，但仅有少数早期患者具备手术条件，且术后复发率较高。对于晚期或不可手术切除的胆管细胞癌患者，传统的化疗方案疗效有限，且常出现耐药情况。因此，临床上亟需新的治疗药物和方案。

　　2020年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Incyte公司研发的培美替尼（Pemazyre，Pemigatinib）口服片，用于治疗经治的晚期胆管细胞癌成年患者。培美替尼是全球首款胆管细胞癌靶向治疗药物，它的出现为这类患者带来了新的治疗希望。

　　培美替尼的作用机制

　　培美替尼是一种小分子激酶抑制剂，主要作用于纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族，特别是FGFR2。胆管细胞癌患者的肿瘤基因常表现为FGFR2基因融合或其他重排，这使得FGFR2成为治疗的潜在靶点。培美替尼通过抑制FGFR2的磷酸化和信号传导，阻断肿瘤细胞的生长和扩散，从而实现靶向治疗。此外，培美替尼还能抑制FGFR1和FGFR3的活性，进一步增强了其抗肿瘤效果。

　　临床试验数据

　　培美替尼的疗效得到了多项临床试验的验证。其中，FIGHT-202研究是一项重要的II期临床试验，评估了培美替尼在既往治疗效果不佳的局部晚期或转移性胆管细胞癌患者中的安全性和疗效。研究结果显示，接受培美替尼治疗的患者的总缓解率（ORR）达到36%，其中2.8%的患者实现完全缓解，33%的患者实现部分缓解。在出现缓解的患者中，超过60%的患者缓解持续时间达到6个月或更长，18%的患者缓解持续时间超过12个月。

　　此外，培美替尼还显著延长了患者的生存期。在FIGHT-202研究中，中位总生存期（mOS）达到21.1个月，而传统化疗方案的中位生存期仅为6至7个月，延长了患者的生存期超过3倍。这些数据表明，培美替尼在治疗晚期胆管细胞癌患者时具有显著的临床优势。

　　不良反应与安全性

　　尽管培美替尼在胆管细胞癌治疗中表现出色，但其也伴随一定的不良反应。在临床试验中，最常见的不良反应包括高磷血症（高达60%）、脱发、腹泻、疲劳、口腔炎、恶心、便秘、口干和食欲下降等。其中，高磷血症是最常见的不良反应，但大多数为1至2级，患者通常可以耐受。≥3级不良事件的发生率相对较低，但仍需密切监测和及时处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

　　更多药品详情请访问 培美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/