吉瑞替尼（Gilteritinib，商品名Xospata或适加坦），作为一种高度特异性的第二代FLT3抑制剂，在治疗难治性急性髓系白血病（AML）患者方面取得了显著成效。该药物通过精准抑制FLT3受体的异常活性，有效阻断了白血病细胞的增殖并诱导其凋亡，为携带FLT3突变的AML患者带来了新的治疗希望。

　　FLT3突变与AML

　　急性髓系白血病（AML）是一种由骨髓中原始细胞异常增殖引起的恶性疾病。FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）是AML中最常见的基因突变之一，约20%至30%的AML患者携带此突变。FLT3突变分为内部串联重复（FLT3-ITD）和酪氨酸激酶域突变（FLT3-TKD）两种类型，这些突变导致FLT3受体异常激活，进而促进白血病细胞的生长和存活。携带FLT3突变的AML患者通常预后较差，传统治疗手段效果不佳，因此迫切需要新的治疗方法。

　　吉瑞替尼的作用机制

　　吉瑞替尼是一种口服的FLT3抑制剂，能够高选择性地抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD突变。通过阻断FLT3受体的异常信号传导，吉瑞替尼有效抑制了白血病细胞的增殖，并诱导其凋亡。这一机制使得吉瑞替尼成为治疗FLT3突变AML的理想选择。

　　临床治疗效果

　　安全性与耐受性

　　吉瑞替尼在临床试验中表现出了良好的安全性和耐受性。在一项涉及新确诊和复发性FLT3突变AML患者的临床试验中，吉瑞替尼的推荐起始剂量为120mg/天，每日口服一次。大多数患者在此剂量下未出现严重不良反应，总体耐受性良好。尽管有少数患者经历了剂量限制性毒性（如中性粒细胞减少症、血小板减少症等），但这些不良反应在调整剂量后均得到缓解。

　　抗肿瘤活性

　　吉瑞替尼在抗肿瘤活性方面表现优异。在一项针对复发性或难治性FLT3突变AML患者的3期临床试验中，吉瑞替尼组的中位无进展生存期达到了2.8个月，显著长于接受挽救性化疗的对照组（0.7个月）。在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上，吉瑞替尼组为34.0%，而化疗组仅为15.3%。此外，吉瑞替尼组的完全缓解百分比也高于化疗组（21.1%vs 10.5%）。这些数据表明，吉瑞替尼能够显著延长患者的生存期，并提高缓解率。

　　联合治疗与维持治疗

　　吉瑞替尼不仅可以作为单药治疗，还可以与化疗药物联合使用。临床研究评估了吉瑞替尼联合7+3诱导化疗和大剂量阿糖胞苷巩固化疗的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。结果显示，吉瑞替尼可以安全地联合强化化疗，并显示出良好的抗肿瘤活性。此外，吉瑞替尼还可以作为单药维持疗法，用于延长患者的缓解期和提高生存质量。

　　临床应用与前景

　　吉瑞替尼已在多个国家获批用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性AML成人患者。在美国，吉瑞替尼于2018年获得FDA批准；在中国，吉瑞替尼也被纳入了2021年版中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病指南中。这一突破性进展为FLT3突变的AML患者提供了新的治疗选择，显著改善了他们的预后和生存质量。

　　未来，随着对吉瑞替尼作用机制的深入研究和更多临床试验的开展，我们有理由相信吉瑞替尼将在AML的治疗中发挥更加重要的作用。同时，吉瑞替尼的联合治疗和个体化治疗策略也将成为未来研究的重要方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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