如何治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的贫血?ESA是del(5q)低危MDS(LR-MDS)一线选择,出现法英的可能型很高。但重组促红细胞生成素 (EPO)过高者,预测对ESA无反应或反应短暂。需持续输血者,可予以来那度胺(雷利度胺)治疗,反应率70%,反应时间2年。MDS004研究中,约40%患者5年时发展为急性髓系白血病。
TP53突变者采用来那度胺治疗较少可能获完全细胞遗传学缓解,发生白血病概率高于无TP53突变者。因此,del(5q)LR-MDS携带TP53突变者或来那度胺治疗期间出现TP53突变时应视为另一类疾病,需加强监测。一研究表明,TP53突变等位基因负荷小于20%的MDS预后较好。
除TP53外,TET2和RUNX1突变也增加del(5q)LR-MDS进展可能。即使无疾病进展,来那度胺治疗也会失败,应评估是否适合allo-HSCT或临床研究。3期安慰剂对照研究评估了来那度胺治疗ESA难治性非del(5q)RBC-TD的疗效,27%患者的脱离红细胞输注(RBC-TI)超过8周,反应时间8.2个月。有研究表明,ESA耐药的LR-MDS来那度胺和ESA联合治疗能显著提高反应率,但反应时间无改善。
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