泊马度胺为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体外试验中，泊马度胺抑制血液肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。

　　泊马度胺（pomalidomide）的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独泊马度胺（pomalidomide）或泊马度胺（pomalidomide）低剂量皮质类固醇地塞米松（dexamethasone）。

　　结果显示：接受泊马度胺（pomalidomide）单一治疗的患者7.4％达到ORR.这些患者中应答时间中位数尚未得出结论（统计时依然有应答）。泊马度胺（pomalidomide）加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR,应答持续时间中位数7.4个月。

　　泊马度胺不良反应

　　常见的副作用有抵御感染的白血细胞（中性粒细胞）减少、疲劳和虚弱、红细胞计数降低（贫血）、便秘、腹泻、血小板减少下降（血小板减少症）、上呼吸道感染、背部疼痛和发烧。

　　泊马度胺注意事项

　　一、血液学毒性

　　中性粒细胞减少是最常见的3/4级不良事件。监测患者血液系统毒性，尤其是中性粒细胞减少。

　　二、肝

　　肝功能衰竭包括死亡;监测肝功能检查每月一次。

　　三、过敏反应

　　血管性水肿和严重皮肤病反应的报道。对于血管性水肿中止泊马度胺（pomalidomide）和严重皮肤病反应。

　　四、肿瘤溶解综合征（TLS）

　　TLS在风险监测患者（即，那些具有高肿瘤负荷），并采取适当的预防措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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