阿西米尼/阿西米尼布（Scemblix/Asciminib），作为一种创新的口服靶向治疗药物，在费城染色体阳性（Ph+）白血病的治疗中展现出了令人瞩目的疗效。阿西米尼/阿西米尼布（Scemblix/Asciminib）是诺华公司研发的一种新型STAMP（Specifically Targeting the BCR-ABL1 Myristoyl Pocket）抑制剂。这种药物通过特异性地靶向BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰基口袋，从而抑制其激酶活性，阻断癌细胞的生长和扩散。作为欧洲首个作用于ABL蛋白的特异性靶向药物，阿西米尼在治疗对传统方法不耐受或耐药的费城染色体阳性白血病患者中表现出了独特的优势。

　　费城染色体阳性白血病的背景

　　费城染色体阳性白血病，尤其是慢性髓性白血病（CML），是一种由9号染色体上的ABL1基因和22号染色体上的BCR基因融合形成的BCR-ABL1融合基因所导致的恶性疾病。这种融合基因编码的BCR-ABL1融合蛋白具有持续活性的酪氨酸激酶，能够激活多个信号通路，促进癌细胞的增殖和生存。因此，抑制BCR-ABL1的激酶活性是治疗这类白血病的关键。

　　阿西米尼/阿西米尼布的治疗功效

　　高效抑制BCR-ABL1激酶活性

　　阿西米尼/阿西米尼布通过特异性地结合ABL蛋白的肉豆蔻酰基口袋，诱导并稳定激酶的非活性构象，从而高效抑制BCR-ABL1的激酶活性。这种机制使得阿西米尼在治疗中表现出更高的靶向性和有效性，特别是对某些耐药突变的癌细胞具有显著的抑制作用。

　　卓越的临床疗效

　　在多项临床试验中，阿西米尼/阿西米尼布展现了令人鼓舞的治疗效果。例如，在Ⅲ期ASC4FIRST试验中，阿西米尼布在新诊断的Ph+CML患者中表现出卓越的主要分子反应率（MMR）。与传统的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）相比，阿西米尼布在48周时达到了其主要终点MMR，显示出更高的疗效。此外，在ASCEMBL试验中，阿西米尼布对于至少两种TKI耐药或不耐受的Ph+CML-CP患者也表现出显著的疗效，使MMR率几乎翻了一番。

　　良好的安全性和耐受性

　　除了卓越的疗效外，阿西米尼/阿西米尼布还表现出良好的安全性和耐受性。在临床试验中，患者报告的不良事件和治疗中断的次数较传统TKIs组要少，未发现新的安全信号。这为患者的长期治疗提供了有力的保障。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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